23948sdkhjf

Första RNAi-läkemedlet godkänt

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Den första behandlingen baserad på RNA-interferens (RNAi), en teknik som kan tysta sjukdomsgener, har godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

RNAi upptäcktes för tjugo år sedan och innebar förhoppningar om ett revolutionerande angreppssätt inom medicinen. Sedan dess har emellertid en rad bakslag dämpat förväntningarna och fältet har kämpat i snart två decennier för att demonstrera tekniken i klinik. 2006 gick Nobelpriset i fysiologi eller medicin till två RNAi-pionjärer, Andrew Fire och Craig Mello.

Läs också: EU-anslag till CombiGenes genterapi

Det nya läkemedlet, patsiran, som nu godkänts av myndigheten, fungerar genom att tysta en gen som ligger bakom den sällsynta sjukdomen familjär amyloidos med polyneuropati, i Sverige kallad Skelleftesjukan. Den innebär att muterade former av proteinet transtyretin byggs upp i kroppen och försämrar hjärt-och nervfunktionen.

Det som har hindrat utvecklingen av RNAi-läkemedel är svårigheten att hitta sätt att leverera de känsliga RNA-molekylerna till målorganet. Svårigheterna har dragit ut på tiden och fått investerarna att tröttna.

Alnylan har experimenterat med en rad olika metoder att leverera molekylerna och till flera olika målorgan. Vissa RNA-molekyler har kapslats in i fettnanopartiklar, andra modifierats kemiskt för att få dem att klara resan genom blodet.

RNA som transporteras på det viset har en tendens att ackumulera i njurar och lever vilket ledde bolaget till att titta närmare på transtyretin som främst produceras i levern. I en klinisk prövning på 225 personer med ärftlig transtyretinamyloidos som hade symptom på nervskador, förbättrades gånghastigheten signifikant jämfört med de som fick placebo.

Godkännandet av patsiran ses som ett genombrott och i framtiden kommer man att kunna leverera behandlingar bortom levern, säger en av grundarna till Alnylam, Thomas Tuschl, biokemist vid Rockefeller University till Nature.com. Alnylam utvecklar sätt att leverera till hjärnan och ryggmärgen. Arrowhead Pharmaceuticals arbetar med en inhalerbar RNAi-behandling för cystisk fibros, till exempel.

En studie om Patisiran publicerades i juli i New England Journal of Medicine.

Patsiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis

Nyligen godkändes i EU ett annat läkemedel mot Skelleftesjukan, Inotersen, en antisensebehandling som blockerar produktionen av det muterade transtyretinet.



Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

SOBI storhandlar från AstraZeneca

Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) har ingått avtal med AstraZeneca, om att förvärva rättigheterna till Synagis (palivizumab) i USA för 13,6 miljarder kronor.

Superplast för bättre tandlagning

Forskare vid KTH har tagit fram ett superstarkt och biokompatibelt material som är mycket bättre än det som idag används för att laga tänder.

Över 60 läkemedel hittade i spindlar

Den ökande användningen av läkemedel sätter allt tydligare spår i naturen visar en ny internationell studie med forskare från bl a Umeå universitet och SLU.

Sockerkonsumtionen behöver halveras

Det budskapet presenterar Kostfonden på Världsdiabetesdagen den 14 november när man dukar upp den mängd sötsaker som produceras åt en svensk tvåbarnsfamilj årligen.

Merck slutar sälja rotavirusvaccin i Västafrika

AstraZeneca ökar försäljningen

Nyhetsbrev

Jämställdhet brister för kvinnliga kemister

Arkiv

Doktorand förgiftade kollega

En doktorand i kemi vid Queens Universitet i Kingston, Canada, erkänner att han har förgiftat en kollega med nitrosodimetylamin.

Kemibolag i råvarusamarbete

Wellcome och Gates Foundation stödjer Open Access

Idag måndag har båda organisationerna gått med i cOAlition-S och uttalar sitt stöd för principerna i den s k Plan S.

Skarp forskarprotest mot Open Access-plan

Forskare protesterar i ett öppet brev mot den s k Plan S som de menar kommer att skada särskilt kemisk forskning.

Protester mot gruvor

Från Kallak i norr till Österlen i söder protesterar boende mot planer på ny gruvbrytning.

SwedenBio satsar internationellt

Den nya satsningen kallas International Business Development and Promotion och ska bli ett nav med uppgift att flytta fram positionerna för nordisk life science.

Insplorion ska boosta batterisensor

Statens energimyndighet har beviljat Insplorion två miljoner i stöd för vidareutveckling av Insplorions batterisensor.

Är vi immuna mot gensaxen CRISPR-Cas9

Den frågan ställer sig tyska forskare vid Charité–Universitätsmedizin Berlin som har hittat utbredd immunitet mot Cas9-proteinet.

Största utlysningen inom grön kemi

Mistra startar ett nytt program om grön kemi. Utlysningen har just öppnat till stiftelsens största programsatsning någonsin.

Säljer Europa-rättigheter till Nexium

AstraZeneca säljer rättigheterna till Nexium, uppföljarpreparatet till Losec och båda på top-20-listan över världens mest sålda läkemedel.

Tusen till rekryteringsmässa

1000 mässbesökare och 37 arbetsgivare inom Life Science möttes förra veckan på en rekryteringsmässa i Lund.

Ska hitta biomarkörer för hjärnskada

Digitala pengar dyrast

Energikostnaden för att utvinna digitala s k kryptovalutor, mining som det kallas – är till och med högre än den för att utvinna fysiska metaller.

Luthman och Bogentoft hedras

Cellutech köps av Stora Enso

Stockholmsbaserade startupen Cellutech som utvecklar nya material från trä för att erbjuda hållbara alternativ till fossilbaserade är nu helägt av Stora Enso.

Stängt Kubal sänker elpriset

Mikroplaster i bajs

En ny studie har hittat mikroplastpartiklar i avföringsprover från människor för första gången.

Cellink presenterar nya biobläck

Anställer affärsutvecklare

Läkemedelskongress läggs ner

400-årigt kemibolag byter namn

Ny vd för Probi

Hon tar över ansvaret i Mercodia

Fernströmpris till Huntington-forskare

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.229