Första RNAi-läkemedlet godkänt

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Den första behandlingen baserad på RNA-interferens (RNAi), en teknik som kan tysta sjukdomsgener, har godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

RNAi upptäcktes för tjugo år sedan och innebar förhoppningar om ett revolutionerande angreppssätt inom medicinen. Sedan dess har emellertid en rad bakslag dämpat förväntningarna och fältet har kämpat i snart två decennier för att demonstrera tekniken i klinik. 2006 gick Nobelpriset i fysiologi eller medicin till två RNAi-pionjärer, Andrew Fire och Craig Mello.

Läs också: EU-anslag till CombiGenes genterapi

Det nya läkemedlet, patsiran, som nu godkänts av myndigheten, fungerar genom att tysta en gen som ligger bakom den sällsynta sjukdomen familjär amyloidos med polyneuropati, i Sverige kallad Skelleftesjukan. Den innebär att muterade former av proteinet transtyretin byggs upp i kroppen och försämrar hjärt-och nervfunktionen.

Det som har hindrat utvecklingen av RNAi-läkemedel är svårigheten att hitta sätt att leverera de känsliga RNA-molekylerna till målorganet. Svårigheterna har dragit ut på tiden och fått investerarna att tröttna.

Alnylan har experimenterat med en rad olika metoder att leverera molekylerna och till flera olika målorgan. Vissa RNA-molekyler har kapslats in i fettnanopartiklar, andra modifierats kemiskt för att få dem att klara resan genom blodet.

RNA som transporteras på det viset har en tendens att ackumulera i njurar och lever vilket ledde bolaget till att titta närmare på transtyretin som främst produceras i levern. I en klinisk prövning på 225 personer med ärftlig transtyretinamyloidos som hade symptom på nervskador, förbättrades gånghastigheten signifikant jämfört med de som fick placebo.

Godkännandet av patsiran ses som ett genombrott och i framtiden kommer man att kunna leverera behandlingar bortom levern, säger en av grundarna till Alnylam, Thomas Tuschl, biokemist vid Rockefeller University till Nature.com. Alnylam utvecklar sätt att leverera till hjärnan och ryggmärgen. Arrowhead Pharmaceuticals arbetar med en inhalerbar RNAi-behandling för cystisk fibros, till exempel.

En studie om Patisiran publicerades i juli i New England Journal of Medicine.

Patsiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis

Nyligen godkändes i EU ett annat läkemedel mot Skelleftesjukan, Inotersen, en antisensebehandling som blockerar produktionen av det muterade transtyretinet.



Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

Lund bland toppuniversitet

Good Food Institute startar ett nytt forskningsprogram, totalt 3 miljoner dollar, om växtbaserade livsmedel och s k Clean Meat (CM).

De tippas få Nobelpris

Mer läkemedelsexport till Kina

Kemiföretagen förutspår en fortsatt god försäljningstillväxt under andra halvan av 2018 visar en färsk konjunkturenkät från IKEM – innovations- och kemiindustrierna.

Äter mikroplastpartiklar

Mygglarver kan äta mikroplastpartiklar som sedan förs över till den vuxna myggan visar en ny studie.

Designar alternativ till antibiotika

Martina Kulén, Kemiska institutionen, Umeå universitet, har i sitt avhandlingsarbete arbetat med utveckling av antivirulens-molekyler mot två olika bakterier.

EU satsar på crowdfunding för startup-bolag

EIT Health lanserar en paneuropeisk plattform för finansiering av små bolag inom life science och hälsa.

Nyhetsbrev

Ny diagnostik för sen Alzheimers

Forskare vid bl a Lunds universitet har utvärderat en ny PET-metod för att hitta proteinet tau i hjärnan på patienter med misstänkt alzheimers.

Arkiv

Studerar signalvägar i realtid

Forskare vid Umeå universitet och Max Planck-institutet för molekylär fysiologi i Dortmund, presenterar en ny kemo-optogenetisk metod för att studera proteinrörelser på cellnivå.

Mer till aktieutdelning än till FoU

Fyra stora läkemedelsbolag lägger systematiskt sina vinster i skatteparadis visar en ny rapport från hjälporganisationen Oxfam.

Låga halter påverkar hormonnivåer

I en ny studie i Environment International rapporterar forskare att de har hittat kopplingar mellan kemikalieblandningar från kosmetika och förändringar i kvinnors fertilitetshormoner.

Hon tar över ansvaret i Mercodia

Fernströmpris till Huntington-forskare

SLU-forskare får Ig Nobelpris

Vid en ceremoni på Harvard University igår fick forskare från bland annat SLU ta emot 2018 års Ig Nobelpris i biologi.

Satsar på etanolproduktion i Rumänien

Clariant investerar 100 miljoner euro i en fabrik för produktion av cellulosaetanol från jordbruksrester i Craiova-regionen i Rumänien.

"Kemikalieskatten driver kunder utomlands"

Plus

Stora förhoppningar på Testa Center

I en ny byggnad på GE Healthcares sajt i Uppsala har nu testbädden för produktion av framtidens biologiska läkemedel officiellt invigts.

Plus

Bra tid för analytiska kemister

Jonathan Sweedler är analytisk kemist som specialiserat sig inom neurokemi, analyser i enstaka neuroner/hjärnceller.

3000 möten på Nordic Life Science Days

I år hölls sjätte omgången av Nordic Life Science Days, SwedenBios årliga event för branschen, med ännu större fokus på partneringmöten.

Nya hörselceller upptäckta

Upptäckten av nya typer av nervceller i innerörat kan leda till nya behandlingar av hörselskador.

Dom i patentstriden om CRISPR-Cas9

Den 10 september beslutade en amerikansk appelationsdomstol att döma till fördel för Broad Institute, MIT, i patentstriden om rättigheterna till CRISPR-Cas9.

De tog hem Startup Challenge

12 startup-bolag tävlade på första kvällen av Nordic Life Science Days 2018. Tre vinnare röstades fram av publiken.

Avfall + avfall = rent

Örebroforskare har tagit fram en metod för att rena lakvatten från gruvavfall och demonstrerat den i en nedlagd gruva.

Zealand Pharma säljer för 1,8 miljarder

Tillfällig direktör på MAX IV

Supersnabb cyaniddetektor

Årets bioteknikbyggare

Patent godkänt i Japan

Ny topp till Sobi

Vaccinbolag anställer

Ny nod för life science och livsmedel

Antikropp mot Parkinsons

Pajalagruvan igång igen

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.17