23948sdkhjf

Problem med molekylär sax

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Genredigering i embryon för att reparera defekta gener kan orsaka mer DNA-skada än nytta, enligt ny forskning från australiensiska forskare.

Forskare vid South Australian Health and Medical Research Institute (SAHMRI) och University of Adelaide visar på ett betydande hinder för att man ska kunna utnyttja potentialen i genredigeringsteknologin för att rätta till genetiska fel redan på embryostadiet.

Läs också: Dom i patentstriden om CRISPR-Cas9

Genredigering innebär att man med en "molekylär sax" (CRISPRCas9) klipper bort en specifik bit av cellens genetiska material och reparerar den med en ny (bättre) bit.

Det australiska forskarlaget, under ledning av Paul Thomas, har upptäckt att processen när man reparerar genen, genom att sätta in en ny bit, kan ge upphov till avsevärt förlust av DNA. Det betyder att den felaktiga genens funktion inte kan återställas.

Följden blir att istället för att laga ett litet fel kan mycket större skador uppstå.

"Tekniken för genredigering är fortfarande relativt ny och delar av det här forskningsområdet måste inkludera förståelse för fel och brister. Bara då kan vi se till att utveckla säkrast möjliga terapier för genetiska sjukdomar", säger Paul Thomas i ett pressmeddelande.

Läs också: Immunsystemet slår mot CRISPR-CAS9

Det var en amerikansk studie som rapporterade i augusti för ett år sedan i Nature  om framgångsrik reparation av genfel i humana embryon (Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos).

Det är den studien som de australiensiska forskarna har replikerat, på musembryon, som är väldigt lika utvecklingen av mänskliga zygoter (cellen som bildas efter sammanslagning av äggcell och spermie).

Australien har sträng lagstiftning mot genredigering i mänskliga embryon.

"Vi tittade bortom de små ändringarna, på större delar av DNA. Då fann vi att reparationen av det brott på DNA som gjordes av den molekylära saxen innebar att stora bitar av DNA förstördes", kommenterar Adikusuma och konstaterar:

"Förståelse av de fundamentala mekanismerna bakom teknologin och vad som får den att fungera är viktigt, för forskningen och för att kunna översätta resultaten till kliniska behandlingar av genetiska sjukdomar".

Genredigeringsteknologin med den molekylära saxen, CRISPR-Cas9, används redan i studier för att bota muskeldystrofi hos möss och ett antal kliniska prövningar är på väg för att testa tekniken på flera cancer- och blodsjukdomar, t ex sicklecellanemi.

Resultaten har publicerats i tidskriften Nature

Large deletions induced by Cas9 cleavage





Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

Cellink presenterar nya biobläck

Startar klinisk studie

Universitetet avtalar om Testa Center

Uppsala universitet och GE Healthcare Life Sciences har slutit ett långsiktigt samverkansavtal som ger universitetets forskare tillgång till Testa Center.

Plus

Utvecklar nytt biologiskt läkemedel

Evelina Vågesjös resa med bolaget Ilya Pharma, där hon är vd, har gått väldigt snabbt det senaste året, men det ligger mycket arbete bakom.

Process återvinner allt - två anläggningar byggs

Spindeln chanslös mot cellulosa

Nyhetsbrev

Medivir lägger ned mesta forskningen

Medivir AB meddelade att man varslar 60 av 79 anställda främst inom preklinisk forskning och administration om uppsägning.

Arkiv

Anställer affärsutvecklare

Hör om nya vapen mot klamydia

Antibiotikaresistensen måste motarbetas på flera sätt. Umeåbaserade företaget Quretech Bio har flera vapen i arsenalen som avslöjas på seminariet Bioscience 2018.

Stockholmskonventionen vill förbjuda PFOA

FN efterlyser globala åtgärder mot perfluoroktansyra (PFOA) och två andra fluorinerade föreningar.

Medivirs vd byts ut

Äldsta beviset för djurliv på jorden

Fossilerade kemiska föreningar i form av steroider visar att det fanns svampdjur i marina miljöer åtminstone 100 miljoner år före den så kallade kambriska explosionen.

Läkemedelskongress läggs ner

Jätteexperiment för att locka kompetens

På Kemins Dag den 19-20 oktober genomför 110 000 barn och ungdomar från runt 1 000 skolor Sveriges största kemiexperiment.

236 miljoner till forskningsinstrument

SSF delar ut drygt 236 miljoner kronor till 33 projekt för att främja utvecklingen av nya instrument, metoder och tekniker i forskningen.

"Sömnknapp" i hjärnan hittad

Forskare visar i en ny studie på möss att specifika nervceller i hjärnan i en del av hypotalamus kallad ventrolaterala preoptiska arean (VLPO) är avgörande för normal sömn.

Baxter flyttar produktionen från Lund

Det amerikanska medicinteknikbolaget Baxter International flyttar all produktion från Lund till Italien och drar även ned på forskning och utveckling.

Nanopartiklar antidot vid ormbett

Designade nanopartiklar som binder toxiner i ormgift kan bli en effektiv behandling mot vävnadsnekros.

BioWorks lanserar kromatografiprodukt

MetaboGen klar för klinisk studie

Göteborgsföretagets första produkt – nästa generations probiotika – är nu klar att användas i en säkerhetsstudie.

Så funkar det på molekylär nivå

Forskare vid bl a kemiska institutionen, Umeå universitet, har lyckats simulera hur kolhydrater tas upp från cellens utsida av transportproteinet LacY.

400-årigt kemibolag byter namn

Startar testbädd för elektrolys

RISE och Swerim utvecklar ny testbädd för elektrolys och vätgastillämpningar i industrin vid Luleå tekniska universitet.

Ny grupp för plaståtervinninng

Det är nu klart att Sverige ska driva en ny internationell arbetsgrupp inom den internationella standardiseringsorganisationen ISO för plaståtervinning.

Ny vd för Probi

Hon tar över ansvaret i Mercodia

Fernströmpris till Huntington-forskare

Zealand Pharma säljer för 1,8 miljarder

Supersnabb cyaniddetektor

Årets bioteknikbyggare

Patent godkänt i Japan

Ny topp till Sobi

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.175