Särläkemedel mot NF1

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

En läkemedelssubstans mot den genetiska sjukdomen neurofibromatos 1 har klassats som särläkemedel av den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).

AstraZeneca och Merck & Co (MSD) har fått selumetinib, en MEK 1 och 2 –inhibitor, för behandling av neurofibromatos typ 1 (NF1) klassad som särläkemedel (Orphan DrugDesignation) inom EU.

Läs också: Astrazeneca-läkemedel till USA

NF1 är en obotlig, genetisk sjukdom som drabbar en av 3 000 nyfödda. Variationen är stor när det gäller symptom och svårighetsgrad och den manifesteras i hud, nerver och skelett.

Symptomen börjar i tidig barndom och kan minska livslängden med upp till 15 år.

Andra komplikationer är inlärningssvårigheter, synstörningar, ryggproblem, högt blodtryck och epilepsi, bl a.

Selumetinib har studerats i fas I/II-studien SPRINT hos NF1-patienter med s k plexiforma neurofibrom som inte kan opereras. Vissa resultat från studien presenterades vid en cancerkonferens. Studien ska vara avslutad senare under 2018.

Selumetinib fick särläkemedelsstatus av FDA i februari i år. Substansen testas också i fas III mot lungcancer.





Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Analyser kopplar DDT med autism

En finsk studie visar ett samband mellan förhöjd exponering för DDT i livmodern och ökad risk för allvarlig autism med utvecklingsstörning hos barnet.

Swetox infrastruktur till RISE

Algavtal med Sydkorea

Simris Alg har tecknat avtal med Seoul-baserade Infobell om att sälja bolagets omega-3-tillskott på den sydkoreanska marknaden.

Klarar cancer med en zombiegen

Elefanter drabbas sällan av cancer, trots att de har omkring hundra gånger fler potentiella cancerceller än människor.

Vaccinbolag anställer

Första RNAi-läkemedlet godkänt

Nyhetsbrev

Ny nod för life science och livsmedel

Arkiv

Jätteskadestånd för glyfosattillverkare

Fredagen den 10 augusti fann en jury i Californien bioteknikiföretaget Monsanto skyldiga att betala 289 miljoner dollar, drygt 2,6 miljarder kronor i skadestånd.

Globalt avtal om CRISPR

Ett brittiskt bolag, Oxford Genetics, tecknar avtal med en global nätfirma för reagens och verktyg om att leverera CRISPR-redigerade däggdjurscellinjer.

Modifierade myggor lyckat

Antalet fall av denguefeber minskade kraftigt i en australiensisk stad sedan man släppt ut myggor infekterade med en bakterie som hindrar sjukdomsspridning.

Problem med molekylär sax

Genredigering i embryon för att reparera defekta gener kan orsaka mer DNA-skada än nytta, enligt ny forskning från australiensiska forskare.

Grönt ljus för Science village

Stadsdelen som ska binda ihop ESS och MAX IV får klartecken efter att regeringen lagt sista ordet kring den tidigare upphävda detaljplanen.

Plus

Tufft ta vetenskapen till politiken

I år kan bli sista året för regeringens vetenskapliga råd för hållbar utveckling och ordföranden Karin Markides berättar hur det har gått hittills.

Plus

Flyttar kemin till nytt hus

Tre institutioner från naturvetenskaplig fakultet på Göteborgs universitet ska få nya lokaler på Medicinarberget – Naturvetenskap Life.

Varnar för oseriösa konferenser

De som arrangerar oseriösa konferenser för att lura forskare på dyra konferensavgifter, blir allt fler och allt fräckare.

Fältforskningens historia

Klarar brunt vatten bättre

Bärvax förbisedd råvara

Antikropp mot Parkinsons

Genombrott för vätgasbränsle

Australiensiska forskare rapporterar ett genombrott när det gäller omvandling av ammoniak till mycket rent väte för användning bland annat som bilbränsle.

Röda blodkroppar skadar hjärtat

Skadliga effekter av ämnen som insöndras från röda blodkroppar kan förklara den ökade risken för hjärt-kärlsjukdomar hos patienter med typ 2-diabetes.

Köper medicinteknikbolag

Trelleborg köper ett amerikanskt bolag specialiserat på silikonbaserade komponenter till hälsovård och medicinteknik.

Ett bättre enzym för CRISPR

Forskare vid universitetet i Texas föreslår att man byter ut enzymet Cas9 i CRISPR mot ett annat för att minska risken för cancermutationer.

Särläkemedel mot NF1

En läkemedelssubstans mot den genetiska sjukdomen neurofibromatos 1 har klassats som särläkemedel av den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).

Pajalagruvan igång igen

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.132