23948sdkhjf

Särläkemedel mot NF1

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

En läkemedelssubstans mot den genetiska sjukdomen neurofibromatos 1 har klassats som särläkemedel av den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).

AstraZeneca och Merck & Co (MSD) har fått selumetinib, en MEK 1 och 2 –inhibitor, för behandling av neurofibromatos typ 1 (NF1) klassad som särläkemedel (Orphan DrugDesignation) inom EU.

Läs också: Kan bli läkemedelsbrist

NF1 är en obotlig, genetisk sjukdom som drabbar en av 3 000 nyfödda. Variationen är stor när det gäller symptom och svårighetsgrad och den manifesteras i hud, nerver och skelett.

Symptomen börjar i tidig barndom och kan minska livslängden med upp till 15 år.

Andra komplikationer är inlärningssvårigheter, synstörningar, ryggproblem, högt blodtryck och epilepsi, bl a.

Selumetinib har studerats i fas I/II-studien SPRINT hos NF1-patienter med s k plexiforma neurofibrom som inte kan opereras. Vissa resultat från studien presenterades vid en cancerkonferens. Studien ska vara avslutad senare under 2018.

Selumetinib fick särläkemedelsstatus av FDA i februari i år. Substansen testas också i fas III mot lungcancer.





Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

Cellink presenterar nya biobläck

Startar klinisk studie

Universitetet avtalar om Testa Center

Uppsala universitet och GE Healthcare Life Sciences har slutit ett långsiktigt samverkansavtal som ger universitetets forskare tillgång till Testa Center.

Plus

Utvecklar nytt biologiskt läkemedel

Evelina Vågesjös resa med bolaget Ilya Pharma, där hon är vd, har gått väldigt snabbt det senaste året, men det ligger mycket arbete bakom.

Process återvinner allt - två anläggningar byggs

Spindeln chanslös mot cellulosa

Nyhetsbrev

Medivir lägger ned mesta forskningen

Medivir AB meddelade att man varslar 60 av 79 anställda främst inom preklinisk forskning och administration om uppsägning.

Arkiv

Anställer affärsutvecklare

Hör om nya vapen mot klamydia

Antibiotikaresistensen måste motarbetas på flera sätt. Umeåbaserade företaget Quretech Bio har flera vapen i arsenalen som avslöjas på seminariet Bioscience 2018.

Stockholmskonventionen vill förbjuda PFOA

FN efterlyser globala åtgärder mot perfluoroktansyra (PFOA) och två andra fluorinerade föreningar.

Medivirs vd byts ut

Äldsta beviset för djurliv på jorden

Fossilerade kemiska föreningar i form av steroider visar att det fanns svampdjur i marina miljöer åtminstone 100 miljoner år före den så kallade kambriska explosionen.

Läkemedelskongress läggs ner

Jätteexperiment för att locka kompetens

På Kemins Dag den 19-20 oktober genomför 110 000 barn och ungdomar från runt 1 000 skolor Sveriges största kemiexperiment.

236 miljoner till forskningsinstrument

SSF delar ut drygt 236 miljoner kronor till 33 projekt för att främja utvecklingen av nya instrument, metoder och tekniker i forskningen.

"Sömnknapp" i hjärnan hittad

Forskare visar i en ny studie på möss att specifika nervceller i hjärnan i en del av hypotalamus kallad ventrolaterala preoptiska arean (VLPO) är avgörande för normal sömn.

Baxter flyttar produktionen från Lund

Det amerikanska medicinteknikbolaget Baxter International flyttar all produktion från Lund till Italien och drar även ned på forskning och utveckling.

Nanopartiklar antidot vid ormbett

Designade nanopartiklar som binder toxiner i ormgift kan bli en effektiv behandling mot vävnadsnekros.

BioWorks lanserar kromatografiprodukt

MetaboGen klar för klinisk studie

Göteborgsföretagets första produkt – nästa generations probiotika – är nu klar att användas i en säkerhetsstudie.

Så funkar det på molekylär nivå

Forskare vid bl a kemiska institutionen, Umeå universitet, har lyckats simulera hur kolhydrater tas upp från cellens utsida av transportproteinet LacY.

400-årigt kemibolag byter namn

Startar testbädd för elektrolys

RISE och Swerim utvecklar ny testbädd för elektrolys och vätgastillämpningar i industrin vid Luleå tekniska universitet.

Ny grupp för plaståtervinninng

Det är nu klart att Sverige ska driva en ny internationell arbetsgrupp inom den internationella standardiseringsorganisationen ISO för plaståtervinning.

Ny vd för Probi

Hon tar över ansvaret i Mercodia

Fernströmpris till Huntington-forskare

Zealand Pharma säljer för 1,8 miljarder

Supersnabb cyaniddetektor

Årets bioteknikbyggare

Patent godkänt i Japan

Ny topp till Sobi

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.185