Immunsystemet slår mot CRISPR-CAS9

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Kan kroppens eget immunsystem omintetgöra utvecklingen av genterapier baserade på CRISPR-Cas9?

Förhoppningarna att så småningom kunna utnyttja gensaxen Crispr-Cas9 för att korrigera sjukdomsframkallande mutationer hos människor är rätt högt ställda. En ny studie, publicerad online och inte granskad ännu, väcker frågan om huruvida det blir möjligt.

CRISPR–Cas9 är ett privimivt immunsystem som finns i en lång rad mikroorganismer. Systemet bygger på enzymet Cas9 som klipper DNA vid ställen som bestäms av en RNA-sekvens som guidar enzymet.

Främmande proteiner, som Cas9 kan också framkalla bestående immunsvar. Två av de varianter av Cas9 som är populärast bland molekylärbiologer kommer från vanligt förekommande bakterier som kan leva i människokroppen. Det ökar möjligheten att en del människor redan har fått immunitet mot de proteinerna.

I den nya studien analyserades blod från 22 spädbarn och 12 friska vuxna för att spåra sådan immunitet. Forskarna, vid Stanford University, California, fann att 79 procent av studiedeltagarna producerade antikroppar mot Cas9 från Staphylococcus aureus och 65 procent från Streptococcus pyogenes.

I ett besläktat experiment producerade knappt hälften av 13 vuxna deltagare T-celler som angriper Cas9 från S. aureus. Inget T-cellsvar hittades mot den andra varianten av Cas9 även om forskarna medger att deras test kanske inte har varit känsligt nog.

Kroppens immunsvar kan sabotera en genterapi och utgöra en hälsorisk för individen som får behandlingen. Antikroppar mot Cas9 kan binda till enzymet i blodet innan det har hunnit "göra jobbet". T-celler som angriper Cas9 kan förstöra celler där proteinet uttrycks och radera genkorrigerade celler och potentiellt dra igång en bred attack på kroppens egna vävnader.

Hotet från immunsystemet är inget nytt för genterapiforskare och ibland screenas patienter för potentiella reaktioner mot komponenter i genterapin före eventuell behandling. Sådan screening av immunreaktioner skulle troligen ingå i all seriös genterapi med Crispr-Cas9, särskilt om man vill få myndighetsgodkännande.

Trots det, skriver Nature.com, har den här typen av problem fått lite uppmärksamhet i populärpress och vetenskaplig litteratur.

En av forskarna bakom den nya studien, Matthew Porteus, säger till Nature.com att han tagit upp frågan med forskare som vill utveckla behandlingar baserade på Cripr-Cas9, men att ingen verkar intresserad av att följa upp det.

.Något som skulle vara väldigt negativt för forskningsfältet vore om Cas9-terapi orsakade en toxisk inflammatorisk reaktion hos en patient.

"Vi hoppas att vår studie ska få forskare att tänka noga på hur de ser till att det inte inträffar."

Detta är dock inget reellt hot mot genterapi med eller utan Crispr-Cas9. Det finns många andra lämpliga enzymer att välja bland. Dessutom kan man utveckla Cas9-system från bakterier som inte koloniserar eller infekterar människan.

De första tillämpningarna av Crispr-Cas9 i kliniska prövningar kommer troligen att fokusera på behandling av celler som flyttats utanför kroppen och som inte kan aktivera immunsystemet.





Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Alligator anställer inför licensiering

Klimatforskare får årets Crafoordpris

Havrets genom kartlagt

Det svenska biotech-företaget CropTailor är först i världen med att kartlägga havrens DNA.

Stora förluster på dålig återvinning

Nytt sätt att stoppa cancerceller

Ett internationellt forskarlag lett från Karolinska Institutet och Science for Life Laboratory har hittat ett nytt sätt att blockera tillväxt av bröstcancerceller.

Donaus vatten analyserat

Trots vattenrening - de flesta bakterier med ursprung i avföring i floden Donaus vatten härrör från människor enligt en ny studie från tre universitet i Wien.

Nyhetsbrev

Ny plaststrategi kan ge investeringar

EU-kommissionens nya strategi för plast kan innebära investeringsmöjligheter för Sverige, skriver branschorganisationen IKEM.

Arkiv

Amning minskar diabetesrisk

Ska hämma stanken

Brexit ger särläkemedel problem

Stänger läkemedelsfabriker

ALS-gen upptäckt

Ny direktör på Pfizer i Sverige

Mer vetenskap i maten

Ett steg närmare livets uppkomst?

En forskargrupp vid Scripps Research Institute, Californien, kan ha kommit med en mycket viktig bit i det olösta pusslet om hur liv uppstod på jorden.

Immunsystemet slår mot CRISPR-CAS9

Tävla i hållbar kemi

Klor betydelsefullt i naturen

Grundämnet klor kan ha en annan betydelse i naturliga ekosystem än man tidigare trott. Det visar forskning vid Linköpings universitet.

Ny partner i Treesearch

Mittuniversitetet blir partner i Treesearch, en plattform för samarbete inom området nya material och specialkemikalier från skogsråvara.

Enzymblock bryter ned läkemedelsrester

Ett toablock som innehåller enzymer som bryter ner upp till 80 procent av läkemedlen som hamnar i toaletter och avloppsvatten finns nu att köpa.

Nya svenska skrivregler för kemi

Nu har Svenska Kemisamfundets Nomenklaturutskott uppdaterat skrivreglerna för kemi, De ska hjälpa svenska kemister och andra, att översätta rätt från engelska.

Investeringarna i FoU ökar

Innovationsklimatet i Sverige är fortsatt starkt, enligt en intervjuundersökning med 200 FoU-chefer.

Årets cancerforskare 2018

Novo Nordisk lägger nytt bud

Ny chef vid UU Innovation

Nobelpristagare träffar elever

Samarbete om mikroflora

Höganäs köper Luleåföretag

Fullkorn ännu bättre

Standardproblem vid brexit

Pris till metallorganisk kemist

Biobaserad kosmetika

Ny substansklass får anslag

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.143