23948sdkhjf

Immunsystemet slår mot CRISPR-CAS9

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Kan kroppens eget immunsystem omintetgöra utvecklingen av genterapier baserade på CRISPR-Cas9?

Förhoppningarna att så småningom kunna utnyttja gensaxen Crispr-Cas9 för att korrigera sjukdomsframkallande mutationer hos människor är rätt högt ställda. En ny studie, publicerad online och inte granskad ännu, väcker frågan om huruvida det blir möjligt.

CRISPR–Cas9 är ett privimivt immunsystem som finns i en lång rad mikroorganismer. Systemet bygger på enzymet Cas9 som klipper DNA vid ställen som bestäms av en RNA-sekvens som guidar enzymet.

Främmande proteiner, som Cas9 kan också framkalla bestående immunsvar. Två av de varianter av Cas9 som är populärast bland molekylärbiologer kommer från vanligt förekommande bakterier som kan leva i människokroppen. Det ökar möjligheten att en del människor redan har fått immunitet mot de proteinerna.

Läs också: Första RNAi-läkemedlet godkänt

I den nya studien analyserades blod från 22 spädbarn och 12 friska vuxna för att spåra sådan immunitet. Forskarna, vid Stanford University, California, fann att 79 procent av studiedeltagarna producerade antikroppar mot Cas9 från Staphylococcus aureus och 65 procent från Streptococcus pyogenes.

I ett besläktat experiment producerade knappt hälften av 13 vuxna deltagare T-celler som angriper Cas9 från S. aureus. Inget T-cellsvar hittades mot den andra varianten av Cas9 även om forskarna medger att deras test kanske inte har varit känsligt nog.

Kroppens immunsvar kan sabotera en genterapi och utgöra en hälsorisk för individen som får behandlingen. Antikroppar mot Cas9 kan binda till enzymet i blodet innan det har hunnit "göra jobbet". T-celler som angriper Cas9 kan förstöra celler där proteinet uttrycks och radera genkorrigerade celler och potentiellt dra igång en bred attack på kroppens egna vävnader.

Hotet från immunsystemet är inget nytt för genterapiforskare och ibland screenas patienter för potentiella reaktioner mot komponenter i genterapin före eventuell behandling. Sådan screening av immunreaktioner skulle troligen ingå i all seriös genterapi med Crispr-Cas9, särskilt om man vill få myndighetsgodkännande.

Trots det, skriver Nature.com, har den här typen av problem fått lite uppmärksamhet i populärpress och vetenskaplig litteratur.

En av forskarna bakom den nya studien, Matthew Porteus, säger till Nature.com att han tagit upp frågan med forskare som vill utveckla behandlingar baserade på Cripr-Cas9, men att ingen verkar intresserad av att följa upp det.

.Något som skulle vara väldigt negativt för forskningsfältet vore om Cas9-terapi orsakade en toxisk inflammatorisk reaktion hos en patient.

Läs också: Dom i patentstriden om CRISPR-Cas9

"Vi hoppas att vår studie ska få forskare att tänka noga på hur de ser till att det inte inträffar."

Detta är dock inget reellt hot mot genterapi med eller utan Crispr-Cas9. Det finns många andra lämpliga enzymer att välja bland. Dessutom kan man utveckla Cas9-system från bakterier som inte koloniserar eller infekterar människan.

De första tillämpningarna av Crispr-Cas9 i kliniska prövningar kommer troligen att fokusera på behandling av celler som flyttats utanför kroppen och som inte kan aktivera immunsystemet.



Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Forskarna svarar om Pcure-kritiken

Pharem slår tillbaka mot Akademiska

En publicerad studie från forskare vid Akademiska sjukhuset pekar mot att Pcures läkemedelsrening i toalettstolen inte fungerar. Artikeln borde dras tillbaka och studien göras om, skriver Pharems vd.

Akademiska spolar Pcure

Nu har Akademiska gjort en större studie av enzymblocken som skulle rena läkemedelsrester redan i toalettstolen. Resultatet är nedslående.

Jästolja kan ersätta palmolja

Den olja, t ex palm- eller sojaolja, som används i fiskfoder kan ersättas med “fet jäst” som odlas på halmsubstrat.

Reningsverk blir bioraffinaderier

Tunna filmer ger lägre avtryck

En livscykelanalys visar på betydligt lägre koldioxidavtryck från Midsummers tillverkningsprocess för tunnfilmssolceller än den för kiselceller.

Nyhetsbrev

Pallplats för Gedea

Gedea Biotech placerade sig på plats tre i gårdagens Europafinal av EIT European health catapult, i kategorin Biotech.

Arkiv

Ny glaskeram för tandlagning

Forskare på Ångströmlaboratoriet vid Uppsala universitet har tagit fram glaskeramer lämpliga som tandlagningsmaterial, som är tre gånger starkare än befintliga.

Perstorp säljer Capa

Specialkemikalieföretaget Perstorp kommer att sälja sin kaprolaktonverksamhet inklusive produktionssajten i Warrington.

Epilepsigener pekar mot ny behandling

I den största internationella studien i sitt slag har 11 nya gener kopplade till epilepsi upptäckts.

Cyclicor får ny vd

Lundaforskarna bakom Cyclicor har utvecklat en metod för att producera giftfria polymerer, plaster.

Storkoncern investerar – mer kapacitet behövs

EU satsar på barnlöshet

Det svensk-danska projektet ReproUnion för specialiserade behandlingar av ofrivillig barnlöshet får förnyat stöd från bl a EU.

Letar skadliga ämnen i damm

Därför har vi inte håriga handflator

Hår eller inte hår är något som upptar en stor del av människans tid. Nu har forskare hittat en delförklaring till varför fotsulor är hårlösa

Bayer skär ned kraftigt

Dyr teknik avlägsnar mikroplaster

I ett nytt samarbetsprojekt bekräftas att membranteknologi effektivt avlägsnar mikroplast från avloppsvatten.

Genombrott för fotokatalysator av järn

Lundaforskare har framgångsrikt lyckats optimera en järnmolekyl som kan användas som fotokatalysator för att producera bränsle och i solceller för att framställa el.

De ska boosta IVA

Nationell satsning på precisionsmedicin

Nu växlar Sverige upp arbetet med precisionsmedicin inom hälso- och sjukvården och den kliniska forskningen.

Forskar Grand Prix avgjort

Den nationella finalen av Forskar Grand Prix har avgjorts i Stockholm och en vinnare har korats.

Unga forskare prisas

Upptäckt koppling mellan tarmfloran och fetma belönas när pris för unga forskare delas ut i Stockholm.

Kinesiska tvillingar kan vara världens första genediterade barn

Forskare reagerar starkt på nyheten om ett kinesiskt tvillingpar som fötts efter att deras genom editerats med Crisper-Cas9.

Havrefabrik konserveras – anställda varslas

Den finska koncernen Paulig meddelar idag att öppningen av en fabrik för en havreprodukt i Mölnlycke skjuts på framtiden.

1

Tredje gästprofessorn för klimatet

Ny styrelseorförande för UIC

Ny chef på Sobi

Cellink presenterar nya biobläck

Anställer affärsutvecklare

Läkemedelskongress läggs ner

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.171