23948sdkhjf

Immunsystemet slår mot CRISPR-CAS9

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Kan kroppens eget immunsystem omintetgöra utvecklingen av genterapier baserade på CRISPR-Cas9?

Förhoppningarna att så småningom kunna utnyttja gensaxen Crispr-Cas9 för att korrigera sjukdomsframkallande mutationer hos människor är rätt högt ställda. En ny studie, publicerad online och inte granskad ännu, väcker frågan om huruvida det blir möjligt.

CRISPR–Cas9 är ett privimivt immunsystem som finns i en lång rad mikroorganismer. Systemet bygger på enzymet Cas9 som klipper DNA vid ställen som bestäms av en RNA-sekvens som guidar enzymet.

Främmande proteiner, som Cas9 kan också framkalla bestående immunsvar. Två av de varianter av Cas9 som är populärast bland molekylärbiologer kommer från vanligt förekommande bakterier som kan leva i människokroppen. Det ökar möjligheten att en del människor redan har fått immunitet mot de proteinerna.

Läs också: Dom i patentstriden om CRISPR-Cas9

I den nya studien analyserades blod från 22 spädbarn och 12 friska vuxna för att spåra sådan immunitet. Forskarna, vid Stanford University, California, fann att 79 procent av studiedeltagarna producerade antikroppar mot Cas9 från Staphylococcus aureus och 65 procent från Streptococcus pyogenes.

I ett besläktat experiment producerade knappt hälften av 13 vuxna deltagare T-celler som angriper Cas9 från S. aureus. Inget T-cellsvar hittades mot den andra varianten av Cas9 även om forskarna medger att deras test kanske inte har varit känsligt nog.

Kroppens immunsvar kan sabotera en genterapi och utgöra en hälsorisk för individen som får behandlingen. Antikroppar mot Cas9 kan binda till enzymet i blodet innan det har hunnit "göra jobbet". T-celler som angriper Cas9 kan förstöra celler där proteinet uttrycks och radera genkorrigerade celler och potentiellt dra igång en bred attack på kroppens egna vävnader.

Hotet från immunsystemet är inget nytt för genterapiforskare och ibland screenas patienter för potentiella reaktioner mot komponenter i genterapin före eventuell behandling. Sådan screening av immunreaktioner skulle troligen ingå i all seriös genterapi med Crispr-Cas9, särskilt om man vill få myndighetsgodkännande.

Trots det, skriver Nature.com, har den här typen av problem fått lite uppmärksamhet i populärpress och vetenskaplig litteratur.

En av forskarna bakom den nya studien, Matthew Porteus, säger till Nature.com att han tagit upp frågan med forskare som vill utveckla behandlingar baserade på Cripr-Cas9, men att ingen verkar intresserad av att följa upp det.

.Något som skulle vara väldigt negativt för forskningsfältet vore om Cas9-terapi orsakade en toxisk inflammatorisk reaktion hos en patient.

Läs också: Första RNAi-läkemedlet godkänt

"Vi hoppas att vår studie ska få forskare att tänka noga på hur de ser till att det inte inträffar."

Detta är dock inget reellt hot mot genterapi med eller utan Crispr-Cas9. Det finns många andra lämpliga enzymer att välja bland. Dessutom kan man utveckla Cas9-system från bakterier som inte koloniserar eller infekterar människan.

De första tillämpningarna av Crispr-Cas9 i kliniska prövningar kommer troligen att fokusera på behandling av celler som flyttats utanför kroppen och som inte kan aktivera immunsystemet.





Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

Medivir lägger ned mesta forskningen

Medivir AB meddelade att man varslar 60 av 79 anställda främst inom preklinisk forskning och administration om uppsägning.

Anställer affärsutvecklare

Hör om nya vapen mot klamydia

Antibiotikaresistensen måste motarbetas på flera sätt. Umeåbaserade företaget Quretech Bio har flera vapen i arsenalen som avslöjas på seminariet Bioscience 2018.

Stockholmskonventionen vill förbjuda PFOA

FN efterlyser globala åtgärder mot perfluoroktansyra (PFOA) och två andra fluorinerade föreningar.

Medivirs vd byts ut

Äldsta beviset för djurliv på jorden

Fossilerade kemiska föreningar i form av steroider visar att det fanns svampdjur i marina miljöer åtminstone 100 miljoner år före den så kallade kambriska explosionen.

Nyhetsbrev

Läkemedelskongress läggs ner

Arkiv

Jätteexperiment för att locka kompetens

På Kemins Dag den 19-20 oktober genomför 110 000 barn och ungdomar från runt 1 000 skolor Sveriges största kemiexperiment.

236 miljoner till forskningsinstrument

SSF delar ut drygt 236 miljoner kronor till 33 projekt för att främja utvecklingen av nya instrument, metoder och tekniker i forskningen.

"Sömnknapp" i hjärnan hittad

Forskare visar i en ny studie på möss att specifika nervceller i hjärnan i en del av hypotalamus kallad ventrolaterala preoptiska arean (VLPO) är avgörande för normal sömn.

Baxter flyttar produktionen från Lund

Det amerikanska medicinteknikbolaget Baxter International flyttar all produktion från Lund till Italien och drar även ned på forskning och utveckling.

Nanopartiklar antidot vid ormbett

Designade nanopartiklar som binder toxiner i ormgift kan bli en effektiv behandling mot vävnadsnekros.

BioWorks lanserar kromatografiprodukt

MetaboGen klar för klinisk studie

Göteborgsföretagets första produkt – nästa generations probiotika – är nu klar att användas i en säkerhetsstudie.

Så funkar det på molekylär nivå

Forskare vid bl a kemiska institutionen, Umeå universitet, har lyckats simulera hur kolhydrater tas upp från cellens utsida av transportproteinet LacY.

400-årigt kemibolag byter namn

Startar testbädd för elektrolys

RISE och Swerim utvecklar ny testbädd för elektrolys och vätgastillämpningar i industrin vid Luleå tekniska universitet.

Ny grupp för plaståtervinninng

Det är nu klart att Sverige ska driva en ny internationell arbetsgrupp inom den internationella standardiseringsorganisationen ISO för plaståtervinning.

Umeåbolag sluter globalt avtal

"Jag är väldigt glad att hon fick priset"

Lynn Kamerlin, beräkningskemist och professor i biokemi vid Uppsala universitet, som själv jobbar med proteinevolution, träffade en av Nobelpristagarna, Frances Arnold så sent som i maj.

30 miljoner till malariaforskning

Oliver Billker, ny föreståndare vid Laboratory for Molecular Infection Medicine Sweden (MIMS), Umeå universitet, får 30 miljoner kronor under sex år för att studera genfunktion hos parasiter.

Kemipris till bättre enzymer och fagdisplay

Kungl. Vetenskapsakademien har beslutat utdela Nobelpriset i kemi 2018 till två amerikaner och en britt.

Forskningsinstitut delas

Mikroplast i Stockholms stad

Ny vd för Probi

Hon tar över ansvaret i Mercodia

Fernströmpris till Huntington-forskare

Zealand Pharma säljer för 1,8 miljarder

Supersnabb cyaniddetektor

Årets bioteknikbyggare

Patent godkänt i Japan

Ny topp till Sobi

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.183