Positiva resultat mot Huntingtons sjukdom

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Det första läkemedlet inriktat mot orsaken till Huntingtons sjukdom är säkert och vältolererat i den första kliniska prövningen och sänker halterna av huntingtin.

Efter över ett decennium i preklinisk utveckling inleddes denna den första kliniska prövningen av ett huntingtinsänkande läkemedel under ledning av Sarah Tabrizi (UCL Institute of Neurology), sponsrad av Ionis Pharmaceuticals.

Läs också: Fernströmpris till Huntington-forskare

Prövningen omfattade 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom vid nio centrum i Storbritannien, Tyskland och Canada.

Varje patient fick fyra doser av antingen Ionis-HTTRx eller placebo i en injektion i ryggmärgsvätskan för att den ska nå hjärnan. Under prövningen, fasI/IIa, ökades dosen av läkemedlet flera gånger, enligt studieplanen.

Patientsäkerheten övervakades av en oberoende säkerhetskommitté.

Resultaten av prövningen som nu rapporterats bekräftar att läkemedelskandidaten tolererades väl av patienterna och att säkerhetsprofilen ger stöd för fortsatt prövning på patienter.

Sarah Tabrizi säger i en kommentar att det är banbrytande resultat för patienter och deras familjer.

"För första gången har en läkemedelskandidat sänkt nivån av det toxiska, sjukdomsorsakande proteinet i nervsystemet. Nu ska vi snabbt gå vidare till en större studie för att se om den också bromsar sjukdomen."

Halten huntingtin har mätts i ryggmärgsvätskan hos patienterna i studien före och efter behandling.

Som en följd av resultaten av studien har läkemedelsbolaget Roche utnyttjat sin option att licensiera in Ionis-HTTRx och har tagit över ansvaret för fortsatt utveckling till ett färdigt läkemedel.

I juni meddelade Ionis att alla patienter i den avslutade prövningen erbjuds en plats i en öppen förlängning av studien för att få Ionis-HTTRx.

Resultaten av studien och planerna för fortsatta studier kommer att presenteras i detalj på kommande konferenser och i vetenskapliga artiklar.

Forskningen stöds av National Institute for Health Research (NIHR) University College London Hospitals Biomedical Research Centre.



Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

Lund bland toppuniversitet

Good Food Institute startar ett nytt forskningsprogram, totalt 3 miljoner dollar, om växtbaserade livsmedel och s k Clean Meat (CM).

De tippas få Nobelpris

Mer läkemedelsexport till Kina

Kemiföretagen förutspår en fortsatt god försäljningstillväxt under andra halvan av 2018 visar en färsk konjunkturenkät från IKEM – innovations- och kemiindustrierna.

Äter mikroplastpartiklar

Mygglarver kan äta mikroplastpartiklar som sedan förs över till den vuxna myggan visar en ny studie.

Designar alternativ till antibiotika

Martina Kulén, Kemiska institutionen, Umeå universitet, har i sitt avhandlingsarbete arbetat med utveckling av antivirulens-molekyler mot två olika bakterier.

EU satsar på crowdfunding för startup-bolag

EIT Health lanserar en paneuropeisk plattform för finansiering av små bolag inom life science och hälsa.

Nyhetsbrev

Ny diagnostik för sen Alzheimers

Forskare vid bl a Lunds universitet har utvärderat en ny PET-metod för att hitta proteinet tau i hjärnan på patienter med misstänkt alzheimers.

Arkiv

Studerar signalvägar i realtid

Forskare vid Umeå universitet och Max Planck-institutet för molekylär fysiologi i Dortmund, presenterar en ny kemo-optogenetisk metod för att studera proteinrörelser på cellnivå.

Mer till aktieutdelning än till FoU

Fyra stora läkemedelsbolag lägger systematiskt sina vinster i skatteparadis visar en ny rapport från hjälporganisationen Oxfam.

Låga halter påverkar hormonnivåer

I en ny studie i Environment International rapporterar forskare att de har hittat kopplingar mellan kemikalieblandningar från kosmetika och förändringar i kvinnors fertilitetshormoner.

Hon tar över ansvaret i Mercodia

Fernströmpris till Huntington-forskare

SLU-forskare får Ig Nobelpris

Vid en ceremoni på Harvard University igår fick forskare från bland annat SLU ta emot 2018 års Ig Nobelpris i biologi.

Satsar på etanolproduktion i Rumänien

Clariant investerar 100 miljoner euro i en fabrik för produktion av cellulosaetanol från jordbruksrester i Craiova-regionen i Rumänien.

"Kemikalieskatten driver kunder utomlands"

Plus

Stora förhoppningar på Testa Center

I en ny byggnad på GE Healthcares sajt i Uppsala har nu testbädden för produktion av framtidens biologiska läkemedel officiellt invigts.

Plus

Bra tid för analytiska kemister

Jonathan Sweedler är analytisk kemist som specialiserat sig inom neurokemi, analyser i enstaka neuroner/hjärnceller.

3000 möten på Nordic Life Science Days

I år hölls sjätte omgången av Nordic Life Science Days, SwedenBios årliga event för branschen, med ännu större fokus på partneringmöten.

Nya hörselceller upptäckta

Upptäckten av nya typer av nervceller i innerörat kan leda till nya behandlingar av hörselskador.

Dom i patentstriden om CRISPR-Cas9

Den 10 september beslutade en amerikansk appelationsdomstol att döma till fördel för Broad Institute, MIT, i patentstriden om rättigheterna till CRISPR-Cas9.

De tog hem Startup Challenge

12 startup-bolag tävlade på första kvällen av Nordic Life Science Days 2018. Tre vinnare röstades fram av publiken.

Avfall + avfall = rent

Örebroforskare har tagit fram en metod för att rena lakvatten från gruvavfall och demonstrerat den i en nedlagd gruva.

Zealand Pharma säljer för 1,8 miljarder

Tillfällig direktör på MAX IV

Supersnabb cyaniddetektor

Årets bioteknikbyggare

Patent godkänt i Japan

Ny topp till Sobi

Vaccinbolag anställer

Ny nod för life science och livsmedel

Antikropp mot Parkinsons

Pajalagruvan igång igen

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.165