23948sdkhjf

Positiva resultat mot Huntingtons sjukdom

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Det första läkemedlet inriktat mot orsaken till Huntingtons sjukdom är säkert och vältolererat i den första kliniska prövningen och sänker halterna av huntingtin.

Efter över ett decennium i preklinisk utveckling inleddes denna den första kliniska prövningen av ett huntingtinsänkande läkemedel under ledning av Sarah Tabrizi (UCL Institute of Neurology), sponsrad av Ionis Pharmaceuticals.

Läs också: Fernströmpris till Huntington-forskare

Prövningen omfattade 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom vid nio centrum i Storbritannien, Tyskland och Canada.

Varje patient fick fyra doser av antingen Ionis-HTTRx eller placebo i en injektion i ryggmärgsvätskan för att den ska nå hjärnan. Under prövningen, fasI/IIa, ökades dosen av läkemedlet flera gånger, enligt studieplanen.

Patientsäkerheten övervakades av en oberoende säkerhetskommitté.

Resultaten av prövningen som nu rapporterats bekräftar att läkemedelskandidaten tolererades väl av patienterna och att säkerhetsprofilen ger stöd för fortsatt prövning på patienter.

Sarah Tabrizi säger i en kommentar att det är banbrytande resultat för patienter och deras familjer.

"För första gången har en läkemedelskandidat sänkt nivån av det toxiska, sjukdomsorsakande proteinet i nervsystemet. Nu ska vi snabbt gå vidare till en större studie för att se om den också bromsar sjukdomen."

Halten huntingtin har mätts i ryggmärgsvätskan hos patienterna i studien före och efter behandling.

Som en följd av resultaten av studien har läkemedelsbolaget Roche utnyttjat sin option att licensiera in Ionis-HTTRx och har tagit över ansvaret för fortsatt utveckling till ett färdigt läkemedel.

I juni meddelade Ionis att alla patienter i den avslutade prövningen erbjuds en plats i en öppen förlängning av studien för att få Ionis-HTTRx.

Resultaten av studien och planerna för fortsatta studier kommer att presenteras i detalj på kommande konferenser och i vetenskapliga artiklar.

Forskningen stöds av National Institute for Health Research (NIHR) University College London Hospitals Biomedical Research Centre.



Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

Är kemikalieblandningar farligare?

Outsourcing viktigare för läkemedelsutveckling

Hur har andra bolag gjort och vilka möjligheter finns det? Det är några av frågorna man kan får svar på vid årets upplaga av Pharrma Outsourcing, säger Maria Eriksson, projektansvarig.

Fem miljoner genom nästa steg

Målsättningen inom fem år är att sekvensera ytterligare fem miljoner individers genuppsättning. Det berättade Joanne Hacket från Genomics England på årets Bioscience.

SOBI storhandlar från AstraZeneca

Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) har ingått avtal med AstraZeneca, om att förvärva rättigheterna till Synagis (palivizumab) i USA för 13,6 miljarder kronor.

Superplast för bättre tandlagning

Forskare vid KTH har tagit fram ett superstarkt och biokompatibelt material som är mycket bättre än det som idag används för att laga tänder.

Över 60 läkemedel hittade i spindlar

Den ökande användningen av läkemedel sätter allt tydligare spår i naturen visar en ny internationell studie med forskare från bl a Umeå universitet och SLU.

Nyhetsbrev

Sockerkonsumtionen behöver halveras

Det budskapet presenterar Kostfonden på Världsdiabetesdagen den 14 november när man dukar upp den mängd sötsaker som produceras åt en svensk tvåbarnsfamilj årligen.

Arkiv

Merck slutar sälja rotavirusvaccin i Västafrika

AstraZeneca ökar försäljningen

Jämställdhet brister för kvinnliga kemister

Doktorand förgiftade kollega

En doktorand i kemi vid Queens Universitet i Kingston, Canada, erkänner att han har förgiftat en kollega med nitrosodimetylamin.

Kemibolag i råvarusamarbete

Wellcome och Gates Foundation stödjer Open Access

Idag måndag har båda organisationerna gått med i cOAlition-S och uttalar sitt stöd för principerna i den s k Plan S.

Skarp forskarprotest mot Open Access-plan

Forskare protesterar i ett öppet brev mot den s k Plan S som de menar kommer att skada särskilt kemisk forskning.

Protester mot gruvor

Från Kallak i norr till Österlen i söder protesterar boende mot planer på ny gruvbrytning.

SwedenBio satsar internationellt

Den nya satsningen kallas International Business Development and Promotion och ska bli ett nav med uppgift att flytta fram positionerna för nordisk life science.

Insplorion ska boosta batterisensor

Statens energimyndighet har beviljat Insplorion två miljoner i stöd för vidareutveckling av Insplorions batterisensor.

Är vi immuna mot gensaxen CRISPR-Cas9

Den frågan ställer sig tyska forskare vid Charité–Universitätsmedizin Berlin som har hittat utbredd immunitet mot Cas9-proteinet.

Största utlysningen inom grön kemi

Mistra startar ett nytt program om grön kemi. Utlysningen har just öppnat till stiftelsens största programsatsning någonsin.

Säljer Europa-rättigheter till Nexium

AstraZeneca säljer rättigheterna till Nexium, uppföljarpreparatet till Losec och båda på top-20-listan över världens mest sålda läkemedel.

Tusen till rekryteringsmässa

1000 mässbesökare och 37 arbetsgivare inom Life Science möttes förra veckan på en rekryteringsmässa i Lund.

Ska hitta biomarkörer för hjärnskada

Digitala pengar dyrast

Energikostnaden för att utvinna digitala s k kryptovalutor, mining som det kallas – är till och med högre än den för att utvinna fysiska metaller.

Luthman och Bogentoft hedras

Cellink presenterar nya biobläck

Anställer affärsutvecklare

Läkemedelskongress läggs ner

400-årigt kemibolag byter namn

Ny vd för Probi

Hon tar över ansvaret i Mercodia

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.174