Positiva resultat mot Huntingtons sjukdom

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Det första läkemedlet inriktat mot orsaken till Huntingtons sjukdom är säkert och vältolererat i den första kliniska prövningen och sänker halterna av huntingtin.

Efter över ett decennium i preklinisk utveckling inleddes denna den första kliniska prövningen av ett huntingtinsänkande läkemedel under ledning av Sarah Tabrizi (UCL Institute of Neurology), sponsrad av Ionis Pharmaceuticals.

Prövningen omfattade 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom vid nio centrum i Storbritannien, Tyskland och Canada.

Varje patient fick fyra doser av antingen Ionis-HTTRx eller placebo i en injektion i ryggmärgsvätskan för att den ska nå hjärnan. Under prövningen, fasI/IIa, ökades dosen av läkemedlet flera gånger, enligt studieplanen.

Patientsäkerheten övervakades av en oberoende säkerhetskommitté.

Resultaten av prövningen som nu rapporterats bekräftar att läkemedelskandidaten tolererades väl av patienterna och att säkerhetsprofilen ger stöd för fortsatt prövning på patienter.

Sarah Tabrizi säger i en kommentar att det är banbrytande resultat för patienter och deras familjer.

"För första gången har en läkemedelskandidat sänkt nivån av det toxiska, sjukdomsorsakande proteinet i nervsystemet. Nu ska vi snabbt gå vidare till en större studie för att se om den också bromsar sjukdomen."

Halten huntingtin har mätts i ryggmärgsvätskan hos patienterna i studien före och efter behandling.

Som en följd av resultaten av studien har läkemedelsbolaget Roche utnyttjat sin option att licensiera in Ionis-HTTRx och har tagit över ansvaret för fortsatt utveckling till ett färdigt läkemedel.

I juni meddelade Ionis att alla patienter i den avslutade prövningen erbjuds en plats i en öppen förlängning av studien för att få Ionis-HTTRx.

Resultaten av studien och planerna för fortsatta studier kommer att presenteras i detalj på kommande konferenser och i vetenskapliga artiklar.

Forskningen stöds av National Institute for Health Research (NIHR) University College London Hospitals Biomedical Research Centre.



Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Benlim lagar frakturer

Kemiforskare vid KTH har efter många års forskning tagit fram ett fungerande och effektivt benlim som nu ska testas i klinik.

Fiskprotein kopplas till Parkinsons

En studie från Chalmers kastar nytt ljus över sambandet mellan fiskkonsumtion och långsiktig neurologisk hälsa, t ex Parkinsons sjukdom.

Innovationspris till världens hårdaste stål

Världens bästa universitetsstäder

I vissa av världens stora städer ligger toppuniversiteten på rad. Men även Sverige kommer högt när Times higher education listar världens bästa studiestäder.

Ett steg närmare vanadinverket

Ferrovan har kommit närmare byggandet av ett vanadinåtervinningsverk i finländska Brahestad. En förstudie är klar och ett beslut väntas senare i år.

Kemiingenjörer jobbar mest

Det är högst arbetsbelastning och mest FoU på innovations- och kemiföretagen, enligt en ny rapport från Sveriges Ingenjörer.

Nyhetsbrev

Bakterier gör bättre cellulosa

Umeå universitet och Processum ska utveckla produktionsmetoder för bakteriell nanocellulosa från lågvärdiga sidoströmmar från massabruk.

Arkiv

Ny prorektor utsedd

Två svenska bidrag i final

Finalisterna i AkzoNobels tävling Imagine Chemistry är nu klara. Av de 20 är två svenska.

Diamanter avslöjar försvunnen planet

Forskare tror nu att man har bevis för att solsystemet i sin tidiga fas innehöll fler planeter.

Grönt te utvärderat

EFSA, EUs myndighet för livsmedelssäkerhet, har utvärderat säkerheten hos katekiner från grönt te i olika livsmedel efter oro för leverskador.

Etikprövningsutredning sågas

Etikprövningsutredningens förslag får helt underkänt av Kungl. Vetenskapsakademien och Statens medicinsk-etiska råd.

Ny superdator för svenska forskare

Brist på biomedicinska analytiker väntar

Åderförkalkning liknar cancer

Ny forskning visar att ämnesomsättningen hos inflammerade, instabila plack skiljer sig från stabila plack men liknar den hos cancerceller.

Diagnostikbolag satsar stort

Empe Diagnostics vid Karolinska Science Park reser nytt kapital för att lansera ett snabbtest för diagnos och resistensbestämning av tuberkulos.

Grafenspikar dödar bakterier

En minimal spikmatta av grafen blir ett dödligt vapen som skär sönder bakterier. På så sätt motverkas infektioner vid exempelvis implantatkirurgi.

Mossa snabbrenar arsenikvatten

En mossa som kan ta bort arsenik från förorenat vatten har upptäckts av forskare vid Stockholms universitet.

Årets Göran Gustafssonpristagare utsedda

Fem unga forskare prisas för enastående forskning och får 4,5 miljoner i forskningsanslag, samt ett personligt pris på 250 000 kronor.

Hanöbukten mår dåligt

Magra torskar, sjuka skrubbskäddor och överdödlighet hos ejderungar är tydliga tecken på att ekosystemet i Hanöbukten inte är i balans.

Konferens om precisionsmedicin lockade många

Årets upplaga av ”The future of Swedish and Danish life science” med det brännande aktuella ämnet ”precisionsmedicin och big data” drog runt 300 deltagare.

Renare luft ger oss ett år till

Invånarna i Stockholm, Göteborg och Malmö lever i genomsnitt ett år längre idag än för 25 år sedan tack vare minskade luftföroreningar från vägtrafiken.

Bly i små billiga plastprylar

Kemikalieinspektionen har granskat innehållet av kemikalier i små varor som barn kan stoppa i munnen, bland annat mobilfodral, prydnadssaker och hemelektronik.

Vetenskapens skatter visas

Det japanska kejsarparet ska inviga en utställning i Tokyo på temat konst och vetenskap med skatter från Gustavianum.

Biogaia köper majoriteten i Metabogen

TFS rekryterar

Bärpigment påverkar cancerceller

GSK tar över receptfritt

Stora kliv för A1M pharma

Så slår ståltullarna mot gruvnäringen

SenzaGen tecknar USA-avtal

Dansk till AkzoNobels styrelse

20 000 dör av fel med mediciner

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.167