Positiva resultat mot Huntingtons sjukdom

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Det första läkemedlet inriktat mot orsaken till Huntingtons sjukdom är säkert och vältolererat i den första kliniska prövningen och sänker halterna av huntingtin.

Efter över ett decennium i preklinisk utveckling inleddes denna den första kliniska prövningen av ett huntingtinsänkande läkemedel under ledning av Sarah Tabrizi (UCL Institute of Neurology), sponsrad av Ionis Pharmaceuticals.

Prövningen omfattade 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom vid nio centrum i Storbritannien, Tyskland och Canada.

Varje patient fick fyra doser av antingen Ionis-HTTRx eller placebo i en injektion i ryggmärgsvätskan för att den ska nå hjärnan. Under prövningen, fasI/IIa, ökades dosen av läkemedlet flera gånger, enligt studieplanen.

Patientsäkerheten övervakades av en oberoende säkerhetskommitté.

Resultaten av prövningen som nu rapporterats bekräftar att läkemedelskandidaten tolererades väl av patienterna och att säkerhetsprofilen ger stöd för fortsatt prövning på patienter.

Sarah Tabrizi säger i en kommentar att det är banbrytande resultat för patienter och deras familjer.

"För första gången har en läkemedelskandidat sänkt nivån av det toxiska, sjukdomsorsakande proteinet i nervsystemet. Nu ska vi snabbt gå vidare till en större studie för att se om den också bromsar sjukdomen."

Halten huntingtin har mätts i ryggmärgsvätskan hos patienterna i studien före och efter behandling.

Som en följd av resultaten av studien har läkemedelsbolaget Roche utnyttjat sin option att licensiera in Ionis-HTTRx och har tagit över ansvaret för fortsatt utveckling till ett färdigt läkemedel.

I juni meddelade Ionis att alla patienter i den avslutade prövningen erbjuds en plats i en öppen förlängning av studien för att få Ionis-HTTRx.

Resultaten av studien och planerna för fortsatta studier kommer att presenteras i detalj på kommande konferenser och i vetenskapliga artiklar.

Forskningen stöds av National Institute for Health Research (NIHR) University College London Hospitals Biomedical Research Centre.



Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Alligator anställer inför licensiering

Klimatforskare får årets Crafoordpris

Havrets genom kartlagt

Det svenska biotech-företaget CropTailor är först i världen med att kartlägga havrens DNA.

Stora förluster på dålig återvinning

Nytt sätt att stoppa cancerceller

Ett internationellt forskarlag lett från Karolinska Institutet och Science for Life Laboratory har hittat ett nytt sätt att blockera tillväxt av bröstcancerceller.

Donaus vatten analyserat

Trots vattenrening - de flesta bakterier med ursprung i avföring i floden Donaus vatten härrör från människor enligt en ny studie från tre universitet i Wien.

Nyhetsbrev

Ny plaststrategi kan ge investeringar

EU-kommissionens nya strategi för plast kan innebära investeringsmöjligheter för Sverige, skriver branschorganisationen IKEM.

Arkiv

Amning minskar diabetesrisk

Ska hämma stanken

Brexit ger särläkemedel problem

Stänger läkemedelsfabriker

ALS-gen upptäckt

Ny direktör på Pfizer i Sverige

Mer vetenskap i maten

Ett steg närmare livets uppkomst?

En forskargrupp vid Scripps Research Institute, Californien, kan ha kommit med en mycket viktig bit i det olösta pusslet om hur liv uppstod på jorden.

Immunsystemet slår mot CRISPR-CAS9

Tävla i hållbar kemi

Klor betydelsefullt i naturen

Grundämnet klor kan ha en annan betydelse i naturliga ekosystem än man tidigare trott. Det visar forskning vid Linköpings universitet.

Ny partner i Treesearch

Mittuniversitetet blir partner i Treesearch, en plattform för samarbete inom området nya material och specialkemikalier från skogsråvara.

Enzymblock bryter ned läkemedelsrester

Ett toablock som innehåller enzymer som bryter ner upp till 80 procent av läkemedlen som hamnar i toaletter och avloppsvatten finns nu att köpa.

Nya svenska skrivregler för kemi

Nu har Svenska Kemisamfundets Nomenklaturutskott uppdaterat skrivreglerna för kemi, De ska hjälpa svenska kemister och andra, att översätta rätt från engelska.

Investeringarna i FoU ökar

Innovationsklimatet i Sverige är fortsatt starkt, enligt en intervjuundersökning med 200 FoU-chefer.

Årets cancerforskare 2018

Novo Nordisk lägger nytt bud

Ny chef vid UU Innovation

Nobelpristagare träffar elever

Samarbete om mikroflora

Höganäs köper Luleåföretag

Fullkorn ännu bättre

Standardproblem vid brexit

Pris till metallorganisk kemist

Biobaserad kosmetika

Ny substansklass får anslag

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.137