Hopp om behandling för Huntingtons

| Av Redaktionen Kemivärlden Biotech med Kemisk Tidskrift | Tipsa redaktionen

Forskare vid bland annat Karolinska Institutet har lyckats ta fram korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, som binder direkt till den gen som är skadad vid Huntingtons sjukdom.

Oligonukleotiderna hindrar produktionen av ett protein som skadar nervcellerna. Upptäckten, som publiceras i tidskriften Nucleic Acids Research, öppnar för nya möjligheter att behandla den i dagsläget obotliga och dödliga neurodegenerativa sjukdomen.

Huntingtons sjukdom , även kallad danssjuka, är en mycket allvarlig ärftlig sjukdom som ger en kombination av neurologiska, motoriska, kognitiva och psykiatriska symtom. Sjukdomen orsakas av att en specifik DNA-sekvens (CAG/CTG) i genen HTT, som kodar för proteinet huntingtin, upprepas ett flertal gånger i arvsmassan.

Proteinet och det budbärar-RNA (mRNA) som bildas från den förändrade genen bryter ned nervcellerna i hjärnan.

Idag finns ingen behandling. Något som är på försöksstadiet är så kallad antisensterapi vilket innebär att korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, binder och inaktiverar mRNA så att det inte bildas något skadligt protein.

"Vi har tagit detta ett steg längre och skapat oligonukleotider som binder direkt till den skadade DNA-sekvensen och på så vis hindrar produktionen av både mRNA och protein. Många har trott att det är för svårt att rikta oligonukleotiderna mot det dubbelsträngade DNAt, men vi visar att det faktiskt fungerar", säger Edvard Smith, överläkare och professor vid institutionen för laboratoriemedicin på Karolinska Institutet i ett pressmeddelande.

Oligonukleotiderna består av en kombination av DNA och LNA (locked nucleic acid) och binder till de upprepade CTG-sekvenserna i HTT-genen. När de tillfördes cellinjer från patienter med Huntingtons sjukdom minskade produktionen av mRNA och protein avsevärt. Nästa steg blir att testa metoden på möss.

"Vi har goda förhoppningar om att även det kommer att fungera eftersom våra oligonukleotider togs upp spontant av cellerna. Tanken är att de ska administreras i ryggmärgsvätskan, kommenterar Edvard Smith.

Antisensterapi är inte nytt. Det första oligonukleotidbaserade läkemedlet godkändes redan 1998 för behandling av infektion med cytomegalovirus, och så sent som i december 2016 godkändes i USA ett sådant läkemedel för spinal muskelatrofi.

Den aktuella studien är ett samarbete mellan forskare verksamma vid Karolinska Institutet, Syddansk Universitet i Danmark och Karolinska Universitetssjukhuset.

Sju av författarna har lämnat in en patentansökan relaterad till forskningsresultaten. Forskningen har finansierats av Vetenskapsrådet, CHDI Foundation i USA, Hjärnfonden, Tore Nilsons stiftelse och Cancerfonden.

Publikation: CTG repeat-targeting oligonucleotides for down-regulating Huntingtin expression.


Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar

Mest läst

Startsidan just nu

Avslöjande siffror i rapport om vården

Den nya rapporten Future Health index som görs årligen av Philips visar att svensk vård fungerar bra, men flera länder är bättre. Bristen på teknik pekas ut som det stora problemet av hela panelen under debatt i Almedalen.

Nöjda kemister på nationellt kemimöte

Närmare 500 deltagare kom till det första nationella kemimötet i Lund som slutade på onsdagen.

Lennart Nilssonpriset till mikroskopist

Biokonstnären och forskaren Thomas Deerinck är 2018 års vinnare av Lennart Nilsson Award.

Ny skyddsmekanism mot fria syreradikaler

Forskare vid Stockholms universitet och universitetet i Bern har upptäckt ett nytt protein, i bakterier, som elegant omvandlar superoxid direkt till syre.

Svensk-dansk framgång

I konkurrens med drygt 100 andra EU-finansierade projekt har det svensk-danska projektet ReproUnion gått vidare till final.

Hon får KTHs stora pris

Kemiprofessorn och världsledande batteriforskaren Kristina Edström får KTHs stora pris 2018.

Nyhetsbrev

Inleder samtal om globalt kemikalieavtal

Under måndagen inledde miljöminister Karolina Skog (MP) samtal med europeiska ministerkolleger för att skapa ett Parisavtal för kemikalier.

Arkiv

Professor i kemilärande hedersdoktor

Plus

Tufft ta vetenskapen till politiken

I år kan bli sista året för regeringens vetenskapliga råd för hållbar utveckling och ordföranden Karin Markides berättar hur det har gått hittills.

Prisas för DNA-origami

Björn Högberg, Karolinska Institutet, får Hugo Theorells pris i biofysik 2018 för sitt unika sätt att använda DNA-nanostrukturer i sin forskning.

Exosomer sprider Alzheimers

Cellens egna sopsäckar, som tar hand om skadliga proteiner, kan sprida Alzheimers sjukdom till andra nervceller i hjärnan.

Sommarläsning: Hyllning till vätebindningen

Varför fryser varmt vatten fortare än kallt, vad är isträ och har vatten minne? Det är några av frågorna som besvaras i en ny bok.

Blodprov ska hitta cancer tidigt

I ett nytt projekt, Ultrakänsliga analyser för bättre hälsa och kriminalteknik (ULTRA) ska nya, superkänsliga tekniker för DNA-analys av kroppsvätskor utvecklas och anpassas för slutanvändare.

Läkemedelsrening behöver inte vara dyr

Tekniken för avancerad rening av läkemedelsrester på svenska avloppsreningsverk finns, till en kostnad av cirka en krona per kubikmeter vatten.

Första spadtaget i Stenungsund

AkzoNobel Specialty Chemicals har tagit första spadtaget för en revolutionerande demonstrationsanläggning i Stenungsund.

Filippa K samarbetar med OrganoClick

Recipharm köper anläggning för halv miljard

CMO-bolaget Recipharm köper tillverkningsanläggning för inhalationsprodukter i Storbritannien från Sanofi för 45 miljoner pund, men Brexit oroar inte vd.

Rekordutdelning till hjärnforskning

Nytt nätverk för mikrofluidik

Ett nätverk för forskning och utbildning i mikrofluidik har nyligen bildats i Sverige.

Gensax kan öka cancerrisk

Ännu en Alzheimerkandidat skrotas

Besök ett bruk i sommar

I sommar har allmänheten möjlighet att besöka fem av Stora Ensos svenska bruk som tillverkar papper, massa och kartong.

44 000 rosengener kartlagda

Ett internationellt forskarsamarbete har tagit fram ett referensgenom för rosen till nytta för odlare.

Swedish Algae Factory får LIFE-anslag

Biogaia tappar vd

Han lämnar Arocell

Astrazeneca-läkemedel till USA

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.165