Hopp om behandling för Huntingtons

| Av Redaktionen Kemivärlden Biotech med Kemisk Tidskrift | Tipsa redaktionen

Forskare vid bland annat Karolinska Institutet har lyckats ta fram korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, som binder direkt till den gen som är skadad vid Huntingtons sjukdom.

Oligonukleotiderna hindrar produktionen av ett protein som skadar nervcellerna. Upptäckten, som publiceras i tidskriften Nucleic Acids Research, öppnar för nya möjligheter att behandla den i dagsläget obotliga och dödliga neurodegenerativa sjukdomen.

Huntingtons sjukdom , även kallad danssjuka, är en mycket allvarlig ärftlig sjukdom som ger en kombination av neurologiska, motoriska, kognitiva och psykiatriska symtom. Sjukdomen orsakas av att en specifik DNA-sekvens (CAG/CTG) i genen HTT, som kodar för proteinet huntingtin, upprepas ett flertal gånger i arvsmassan.

Proteinet och det budbärar-RNA (mRNA) som bildas från den förändrade genen bryter ned nervcellerna i hjärnan.

Idag finns ingen behandling. Något som är på försöksstadiet är så kallad antisensterapi vilket innebär att korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, binder och inaktiverar mRNA så att det inte bildas något skadligt protein.

"Vi har tagit detta ett steg längre och skapat oligonukleotider som binder direkt till den skadade DNA-sekvensen och på så vis hindrar produktionen av både mRNA och protein. Många har trott att det är för svårt att rikta oligonukleotiderna mot det dubbelsträngade DNAt, men vi visar att det faktiskt fungerar", säger Edvard Smith, överläkare och professor vid institutionen för laboratoriemedicin på Karolinska Institutet i ett pressmeddelande.

Oligonukleotiderna består av en kombination av DNA och LNA (locked nucleic acid) och binder till de upprepade CTG-sekvenserna i HTT-genen. När de tillfördes cellinjer från patienter med Huntingtons sjukdom minskade produktionen av mRNA och protein avsevärt. Nästa steg blir att testa metoden på möss.

"Vi har goda förhoppningar om att även det kommer att fungera eftersom våra oligonukleotider togs upp spontant av cellerna. Tanken är att de ska administreras i ryggmärgsvätskan, kommenterar Edvard Smith.

Antisensterapi är inte nytt. Det första oligonukleotidbaserade läkemedlet godkändes redan 1998 för behandling av infektion med cytomegalovirus, och så sent som i december 2016 godkändes i USA ett sådant läkemedel för spinal muskelatrofi.

Den aktuella studien är ett samarbete mellan forskare verksamma vid Karolinska Institutet, Syddansk Universitet i Danmark och Karolinska Universitetssjukhuset.

Sju av författarna har lämnat in en patentansökan relaterad till forskningsresultaten. Forskningen har finansierats av Vetenskapsrådet, CHDI Foundation i USA, Hjärnfonden, Tore Nilsons stiftelse och Cancerfonden.

Publikation: CTG repeat-targeting oligonucleotides for down-regulating Huntingtin expression.


Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

Glyfosat skadar bin

En ny studie visar att ogräsmedlet glyfosat, världens mest använda bekämpningsmedel, skadar bins tarmbakterier och gör dem mer mottagliga för infektioner.

Kan bli läkemedelsbrist

Får stora Fernströmpriset för upptäckt om hjärnan

Årets stora nordiska Fernströmpris går till Maiken Nedergaard.

Lund bland toppuniversitet

Good Food Institute startar ett nytt forskningsprogram, totalt 3 miljoner dollar, om växtbaserade livsmedel och s k Clean Meat (CM).

De tippas få Nobelpris

Mer läkemedelsexport till Kina

Kemiföretagen förutspår en fortsatt god försäljningstillväxt under andra halvan av 2018 visar en färsk konjunkturenkät från IKEM – innovations- och kemiindustrierna.

Nyhetsbrev

Äter mikroplastpartiklar

Mygglarver kan äta mikroplastpartiklar som sedan förs över till den vuxna myggan visar en ny studie.

Arkiv

Designar alternativ till antibiotika

Martina Kulén, Kemiska institutionen, Umeå universitet, har i sitt avhandlingsarbete arbetat med utveckling av antivirulens-molekyler mot två olika bakterier.

EU satsar på crowdfunding för startup-bolag

EIT Health lanserar en paneuropeisk plattform för finansiering av små bolag inom life science och hälsa.

Ny diagnostik för sen Alzheimers

Forskare vid bl a Lunds universitet har utvärderat en ny PET-metod för att hitta proteinet tau i hjärnan på patienter med misstänkt alzheimers.

Studerar signalvägar i realtid

Forskare vid Umeå universitet och Max Planck-institutet för molekylär fysiologi i Dortmund, presenterar en ny kemo-optogenetisk metod för att studera proteinrörelser på cellnivå.

Mer till aktieutdelning än till FoU

Fyra stora läkemedelsbolag lägger systematiskt sina vinster i skatteparadis visar en ny rapport från hjälporganisationen Oxfam.

Låga halter påverkar hormonnivåer

I en ny studie i Environment International rapporterar forskare att de har hittat kopplingar mellan kemikalieblandningar från kosmetika och förändringar i kvinnors fertilitetshormoner.

Hon tar över ansvaret i Mercodia

Fernströmpris till Huntington-forskare

SLU-forskare får Ig Nobelpris

Vid en ceremoni på Harvard University igår fick forskare från bland annat SLU ta emot 2018 års Ig Nobelpris i biologi.

Satsar på etanolproduktion i Rumänien

Clariant investerar 100 miljoner euro i en fabrik för produktion av cellulosaetanol från jordbruksrester i Craiova-regionen i Rumänien.

"Kemikalieskatten driver kunder utomlands"

Plus

Stora förhoppningar på Testa Center

I en ny byggnad på GE Healthcares sajt i Uppsala har nu testbädden för produktion av framtidens biologiska läkemedel officiellt invigts.

Plus

Bra tid för analytiska kemister

Jonathan Sweedler är analytisk kemist som specialiserat sig inom neurokemi, analyser i enstaka neuroner/hjärnceller.

3000 möten på Nordic Life Science Days

I år hölls sjätte omgången av Nordic Life Science Days, SwedenBios årliga event för branschen, med ännu större fokus på partneringmöten.

Nya hörselceller upptäckta

Upptäckten av nya typer av nervceller i innerörat kan leda till nya behandlingar av hörselskador.

Dom i patentstriden om CRISPR-Cas9

Den 10 september beslutade en amerikansk appelationsdomstol att döma till fördel för Broad Institute, MIT, i patentstriden om rättigheterna till CRISPR-Cas9.

De tog hem Startup Challenge

12 startup-bolag tävlade på första kvällen av Nordic Life Science Days 2018. Tre vinnare röstades fram av publiken.

Zealand Pharma säljer för 1,8 miljarder

Supersnabb cyaniddetektor

Årets bioteknikbyggare

Patent godkänt i Japan

Ny topp till Sobi

Vaccinbolag anställer

Ny nod för life science och livsmedel

Antikropp mot Parkinsons

Pajalagruvan igång igen

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.217