23948sdkhjf

Hopp om behandling för Huntingtons

| Av Redaktionen Kemivärlden Biotech med Kemisk Tidskrift | Tipsa redaktionen

Forskare vid bland annat Karolinska Institutet har lyckats ta fram korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, som binder direkt till den gen som är skadad vid Huntingtons sjukdom.

Oligonukleotiderna hindrar produktionen av ett protein som skadar nervcellerna. Upptäckten, som publiceras i tidskriften Nucleic Acids Research, öppnar för nya möjligheter att behandla den i dagsläget obotliga och dödliga neurodegenerativa sjukdomen.

Huntingtons sjukdom , även kallad danssjuka, är en mycket allvarlig ärftlig sjukdom som ger en kombination av neurologiska, motoriska, kognitiva och psykiatriska symtom. Sjukdomen orsakas av att en specifik DNA-sekvens (CAG/CTG) i genen HTT, som kodar för proteinet huntingtin, upprepas ett flertal gånger i arvsmassan.

Proteinet och det budbärar-RNA (mRNA) som bildas från den förändrade genen bryter ned nervcellerna i hjärnan.

Idag finns ingen behandling. Något som är på försöksstadiet är så kallad antisensterapi vilket innebär att korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, binder och inaktiverar mRNA så att det inte bildas något skadligt protein.

"Vi har tagit detta ett steg längre och skapat oligonukleotider som binder direkt till den skadade DNA-sekvensen och på så vis hindrar produktionen av både mRNA och protein. Många har trott att det är för svårt att rikta oligonukleotiderna mot det dubbelsträngade DNAt, men vi visar att det faktiskt fungerar", säger Edvard Smith, överläkare och professor vid institutionen för laboratoriemedicin på Karolinska Institutet i ett pressmeddelande.

Oligonukleotiderna består av en kombination av DNA och LNA (locked nucleic acid) och binder till de upprepade CTG-sekvenserna i HTT-genen. När de tillfördes cellinjer från patienter med Huntingtons sjukdom minskade produktionen av mRNA och protein avsevärt. Nästa steg blir att testa metoden på möss.

"Vi har goda förhoppningar om att även det kommer att fungera eftersom våra oligonukleotider togs upp spontant av cellerna. Tanken är att de ska administreras i ryggmärgsvätskan, kommenterar Edvard Smith.

Antisensterapi är inte nytt. Det första oligonukleotidbaserade läkemedlet godkändes redan 1998 för behandling av infektion med cytomegalovirus, och så sent som i december 2016 godkändes i USA ett sådant läkemedel för spinal muskelatrofi.

Den aktuella studien är ett samarbete mellan forskare verksamma vid Karolinska Institutet, Syddansk Universitet i Danmark och Karolinska Universitetssjukhuset.

Sju av författarna har lämnat in en patentansökan relaterad till forskningsresultaten. Forskningen har finansierats av Vetenskapsrådet, CHDI Foundation i USA, Hjärnfonden, Tore Nilsons stiftelse och Cancerfonden.

Publikation: CTG repeat-targeting oligonucleotides for down-regulating Huntingtin expression.


Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

SOBI storhandlar från AstraZeneca

Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) har ingått avtal med AstraZeneca, om att förvärva rättigheterna till Synagis (palivizumab) i USA för 13,6 miljarder kronor.

Superplast för bättre tandlagning

Forskare vid KTH har tagit fram ett superstarkt och biokompatibelt material som är mycket bättre än det som idag används för att laga tänder.

Över 60 läkemedel hittade i spindlar

Den ökande användningen av läkemedel sätter allt tydligare spår i naturen visar en ny internationell studie med forskare från bl a Umeå universitet och SLU.

Sockerkonsumtionen behöver halveras

Det budskapet presenterar Kostfonden på Världsdiabetesdagen den 14 november när man dukar upp den mängd sötsaker som produceras åt en svensk tvåbarnsfamilj årligen.

Merck slutar sälja rotavirusvaccin i Västafrika

AstraZeneca ökar försäljningen

Nyhetsbrev

Jämställdhet brister för kvinnliga kemister

Arkiv

Doktorand förgiftade kollega

En doktorand i kemi vid Queens Universitet i Kingston, Canada, erkänner att han har förgiftat en kollega med nitrosodimetylamin.

Kemibolag i råvarusamarbete

Wellcome och Gates Foundation stödjer Open Access

Idag måndag har båda organisationerna gått med i cOAlition-S och uttalar sitt stöd för principerna i den s k Plan S.

Skarp forskarprotest mot Open Access-plan

Forskare protesterar i ett öppet brev mot den s k Plan S som de menar kommer att skada särskilt kemisk forskning.

Protester mot gruvor

Från Kallak i norr till Österlen i söder protesterar boende mot planer på ny gruvbrytning.

SwedenBio satsar internationellt

Den nya satsningen kallas International Business Development and Promotion och ska bli ett nav med uppgift att flytta fram positionerna för nordisk life science.

Insplorion ska boosta batterisensor

Statens energimyndighet har beviljat Insplorion två miljoner i stöd för vidareutveckling av Insplorions batterisensor.

Är vi immuna mot gensaxen CRISPR-Cas9

Den frågan ställer sig tyska forskare vid Charité–Universitätsmedizin Berlin som har hittat utbredd immunitet mot Cas9-proteinet.

Största utlysningen inom grön kemi

Mistra startar ett nytt program om grön kemi. Utlysningen har just öppnat till stiftelsens största programsatsning någonsin.

Säljer Europa-rättigheter till Nexium

AstraZeneca säljer rättigheterna till Nexium, uppföljarpreparatet till Losec och båda på top-20-listan över världens mest sålda läkemedel.

Tusen till rekryteringsmässa

1000 mässbesökare och 37 arbetsgivare inom Life Science möttes förra veckan på en rekryteringsmässa i Lund.

Ska hitta biomarkörer för hjärnskada

Digitala pengar dyrast

Energikostnaden för att utvinna digitala s k kryptovalutor, mining som det kallas – är till och med högre än den för att utvinna fysiska metaller.

Luthman och Bogentoft hedras

Cellutech köps av Stora Enso

Stockholmsbaserade startupen Cellutech som utvecklar nya material från trä för att erbjuda hållbara alternativ till fossilbaserade är nu helägt av Stora Enso.

Stängt Kubal sänker elpriset

Mikroplaster i bajs

En ny studie har hittat mikroplastpartiklar i avföringsprover från människor för första gången.

Cellink presenterar nya biobläck

Anställer affärsutvecklare

Läkemedelskongress läggs ner

400-årigt kemibolag byter namn

Ny vd för Probi

Hon tar över ansvaret i Mercodia

Fernströmpris till Huntington-forskare

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.191