Hopp om behandling för Huntingtons

| Av Redaktionen Kemivärlden Biotech med Kemisk Tidskrift | Tipsa redaktionen

Forskare vid bland annat Karolinska Institutet har lyckats ta fram korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, som binder direkt till den gen som är skadad vid Huntingtons sjukdom.

Oligonukleotiderna hindrar produktionen av ett protein som skadar nervcellerna. Upptäckten, som publiceras i tidskriften Nucleic Acids Research, öppnar för nya möjligheter att behandla den i dagsläget obotliga och dödliga neurodegenerativa sjukdomen.

Huntingtons sjukdom , även kallad danssjuka, är en mycket allvarlig ärftlig sjukdom som ger en kombination av neurologiska, motoriska, kognitiva och psykiatriska symtom. Sjukdomen orsakas av att en specifik DNA-sekvens (CAG/CTG) i genen HTT, som kodar för proteinet huntingtin, upprepas ett flertal gånger i arvsmassan.

Proteinet och det budbärar-RNA (mRNA) som bildas från den förändrade genen bryter ned nervcellerna i hjärnan.

Idag finns ingen behandling. Något som är på försöksstadiet är så kallad antisensterapi vilket innebär att korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, binder och inaktiverar mRNA så att det inte bildas något skadligt protein.

"Vi har tagit detta ett steg längre och skapat oligonukleotider som binder direkt till den skadade DNA-sekvensen och på så vis hindrar produktionen av både mRNA och protein. Många har trott att det är för svårt att rikta oligonukleotiderna mot det dubbelsträngade DNAt, men vi visar att det faktiskt fungerar", säger Edvard Smith, överläkare och professor vid institutionen för laboratoriemedicin på Karolinska Institutet i ett pressmeddelande.

Oligonukleotiderna består av en kombination av DNA och LNA (locked nucleic acid) och binder till de upprepade CTG-sekvenserna i HTT-genen. När de tillfördes cellinjer från patienter med Huntingtons sjukdom minskade produktionen av mRNA och protein avsevärt. Nästa steg blir att testa metoden på möss.

"Vi har goda förhoppningar om att även det kommer att fungera eftersom våra oligonukleotider togs upp spontant av cellerna. Tanken är att de ska administreras i ryggmärgsvätskan, kommenterar Edvard Smith.

Antisensterapi är inte nytt. Det första oligonukleotidbaserade läkemedlet godkändes redan 1998 för behandling av infektion med cytomegalovirus, och så sent som i december 2016 godkändes i USA ett sådant läkemedel för spinal muskelatrofi.

Den aktuella studien är ett samarbete mellan forskare verksamma vid Karolinska Institutet, Syddansk Universitet i Danmark och Karolinska Universitetssjukhuset.

Sju av författarna har lämnat in en patentansökan relaterad till forskningsresultaten. Forskningen har finansierats av Vetenskapsrådet, CHDI Foundation i USA, Hjärnfonden, Tore Nilsons stiftelse och Cancerfonden.

Publikation: CTG repeat-targeting oligonucleotides for down-regulating Huntingtin expression.


Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Ny prorektor utsedd

Två svenska bidrag i final

Finalisterna i AkzoNobels tävling Imagine Chemistry är nu klara. Av de 20 är två svenska.

Diamanter avslöjar försvunnen planet

Forskare tror nu att man har bevis för att solsystemet i sin tidiga fas innehöll fler planeter.

Grönt te utvärderat

EFSA, EUs myndighet för livsmedelssäkerhet, har utvärderat säkerheten hos katekiner från grönt te i olika livsmedel efter oro för leverskador.

Etikprövningsutredning sågas

Etikprövningsutredningens förslag får helt underkänt av Kungl. Vetenskapsakademien och Statens medicinsk-etiska råd.

Ny superdator för svenska forskare

Nyhetsbrev

Brist på biomedicinska analytiker väntar

Arkiv

Åderförkalkning liknar cancer

Ny forskning visar att ämnesomsättningen hos inflammerade, instabila plack skiljer sig från stabila plack men liknar den hos cancerceller.

Diagnostikbolag satsar stort

Empe Diagnostics vid Karolinska Science Park reser nytt kapital för att lansera ett snabbtest för diagnos och resistensbestämning av tuberkulos.

Grafenspikar dödar bakterier

En minimal spikmatta av grafen blir ett dödligt vapen som skär sönder bakterier. På så sätt motverkas infektioner vid exempelvis implantatkirurgi.

Mossa snabbrenar arsenikvatten

En mossa som kan ta bort arsenik från förorenat vatten har upptäckts av forskare vid Stockholms universitet.

Årets Göran Gustafssonpristagare utsedda

Fem unga forskare prisas för enastående forskning och får 4,5 miljoner i forskningsanslag, samt ett personligt pris på 250 000 kronor.

Hanöbukten mår dåligt

Magra torskar, sjuka skrubbskäddor och överdödlighet hos ejderungar är tydliga tecken på att ekosystemet i Hanöbukten inte är i balans.

Konferens om precisionsmedicin lockade många

Årets upplaga av ”The future of Swedish and Danish life science” med det brännande aktuella ämnet ”precisionsmedicin och big data” drog runt 300 deltagare.

Renare luft ger oss ett år till

Invånarna i Stockholm, Göteborg och Malmö lever i genomsnitt ett år längre idag än för 25 år sedan tack vare minskade luftföroreningar från vägtrafiken.

Bly i små billiga plastprylar

Kemikalieinspektionen har granskat innehållet av kemikalier i små varor som barn kan stoppa i munnen, bland annat mobilfodral, prydnadssaker och hemelektronik.

Vetenskapens skatter visas

Det japanska kejsarparet ska inviga en utställning i Tokyo på temat konst och vetenskap med skatter från Gustavianum.

Genetik kan ligga bakom sockertolerans

Trots sötsug och kolhydratkonsumtion kan personer som har två kopior av genen FGF21 vara smala, enligt en ny studie i Cell Reports som har inkluderat 451,099 personer.

Drygt sex miljarder för stockholmsbolag

Amerikanska bolaget Alexion har lagt ett bud på stockholmsbaserade Wilson Therapeutics som utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga kopparrelaterade sjukdomar.

Siktar på börsen

Årsringar kan ge säkrare klimatprognoser

Tio ERC-anslag till svenska forskare

Europeiska forskningsrådet ERC meddelar att de delar ut motsvarande 653 miljoner euro till totalt 269 seniora forskare. Tio forskare vid svenska universitet får anslag.

Ny antibiotika med ny mekanism

Ett internationellt forskarlag tillsammans med ett franskt bioteknikbolag rapporterar resultat om en ny klass antibiotika.

Biogaia köper majoriteten i Metabogen

TFS rekryterar

Bärpigment påverkar cancerceller

GSK tar över receptfritt

Stora kliv för A1M pharma

Så slår ståltullarna mot gruvnäringen

SenzaGen tecknar USA-avtal

Dansk till AkzoNobels styrelse

20 000 dör av fel med mediciner

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.146