Hopp om behandling för Huntingtons

| Av Redaktionen Kemivärlden Biotech med Kemisk Tidskrift | Tipsa redaktionen

Forskare vid bland annat Karolinska Institutet har lyckats ta fram korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, som binder direkt till den gen som är skadad vid Huntingtons sjukdom.

Oligonukleotiderna hindrar produktionen av ett protein som skadar nervcellerna. Upptäckten, som publiceras i tidskriften Nucleic Acids Research, öppnar för nya möjligheter att behandla den i dagsläget obotliga och dödliga neurodegenerativa sjukdomen.

Huntingtons sjukdom, även kallad danssjuka, är en mycket allvarlig ärftlig sjukdom som ger en kombination av neurologiska, motoriska, kognitiva och psykiatriska symtom. Sjukdomen orsakas av att en specifik DNA-sekvens (CAG/CTG) i genen HTT, som kodar för proteinet huntingtin, upprepas ett flertal gånger i arvsmassan.

Proteinet och det budbärar-RNA (mRNA) som bildas från den förändrade genen bryter ned nervcellerna i hjärnan.

Idag finns ingen behandling. Något som är på försöksstadiet är så kallad antisensterapi vilket innebär att korta syntetiska DNA-analoger, oligonukleotider, binder och inaktiverar mRNA så att det inte bildas något skadligt protein.

"Vi har tagit detta ett steg längre och skapat oligonukleotider som binder direkt till den skadade DNA-sekvensen och på så vis hindrar produktionen av både mRNA och protein. Många har trott att det är för svårt att rikta oligonukleotiderna mot det dubbelsträngade DNAt, men vi visar att det faktiskt fungerar", säger Edvard Smith, överläkare och professor vid institutionen för laboratoriemedicin på Karolinska Institutet i ett pressmeddelande.

Oligonukleotiderna består av en kombination av DNA och LNA (locked nucleic acid) och binder till de upprepade CTG-sekvenserna i HTT-genen. När de tillfördes cellinjer från patienter med Huntingtons sjukdom minskade produktionen av mRNA och protein avsevärt. Nästa steg blir att testa metoden på möss.

"Vi har goda förhoppningar om att även det kommer att fungera eftersom våra oligonukleotider togs upp spontant av cellerna. Tanken är att de ska administreras i ryggmärgsvätskan, kommenterar Edvard Smith.

Antisensterapi är inte nytt. Det första oligonukleotidbaserade läkemedlet godkändes redan 1998 för behandling av infektion med cytomegalovirus, och så sent som i december 2016 godkändes i USA ett sådant läkemedel för spinal muskelatrofi.

Den aktuella studien är ett samarbete mellan forskare verksamma vid Karolinska Institutet, Syddansk Universitet i Danmark och Karolinska Universitetssjukhuset.

Sju av författarna har lämnat in en patentansökan relaterad till forskningsresultaten. Forskningen har finansierats av Vetenskapsrådet, CHDI Foundation i USA, Hjärnfonden, Tore Nilsons stiftelse och Cancerfonden.

Publikation: CTG repeat-targeting oligonucleotides for down-regulating Huntingtin expression.


Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Positiva resultat för Kancera

Läkemedelsutvecklande bolaget Kancera rapporterar positiva resultat från en Fas I-studie med sin immunreglerande småmolekylära läkemedelskandidat.

Pungdjävlar visar immunitet

Ny forskning tyder på att de tasmanska pungdjuren inte kommer att duka under för den smittsamma cancer som drabbat arten hårt.

Resestipendium till ESOF 2018

Byggstart för ESS Campus

Särlösning för antroposofiska medel bort

Regeringen vill ta bort undantaget som ger möjlighet att ge försäljningstillstånd för antroposofiska medel.

Koffein biomarkör för parkinsons

Nyhetsbrev

Snabb ljusprob identiferar kolhydrater

Svenska forskare har utvecklat en snabb och enkel metod för att kartlägga olika typer av kolhydrater i växtmaterial.

Arkiv

ELISA kan lösa fler narkotikabrott

Ny möjlig princip för cancerterapi

Små molekyler som hämmar ett seleninnehållande enzym visar god effekt mot cancer i musmodeller enligt en studie i Science Translational Medicine.

Biokol kan öka reningsgraden

Kemisten Kristin Blum har i sin avhandling studerat utsläpp av organiska ämnen från små anläggningar och enskilda avlopp och hur reningen kan förbättras.

Metabogen får diabetespatent i USA

Ny nanostruktur i spermiesvansar

Med kryoelektrontomografi har forskare hittat en helt ny nanostruktur inne i spermiernas svansar.

Life assays befarar kapitalbrist

300 miljoner till nya material

Nya upptäckter om gonorre

Strukturstudier av membranproteiner på gonorrebakteriens yta ger förhoppningar om möjliga behandlingar, eventuellt vaccin.

Symcel anställer

Nanofilter fångar blodbakterier

Ett blodfilter i nanoskala som effektivt fångar in bakterier vid dialys har utvecklats av kinesiska forskare.

Tumörvaccin fungerar på möss

Ozonskiktet över oss återhämtar sig inte

Ozonskiktet återhämtar sig vid polerna, men det går sämre vid lägre breddgrader som är bebodda.

Produktkandidat för snabbare sårläkning

Forskare vid Uppsala universitet och SLU har hittat ett nytt sätt att läka sår snabbare med hjälp av mjölksyrabakterier.

Hon ska leda regeringens nya life science-satsning

När Anders Lönnberg ska göra världsutställning så öppnar regeringen ett life science-kontor på regeringskansliet.

Brittiska kemiföretag flyttar ut

Fossilfritt stål möjligt

SSAB, LKAB och Vattenfall planerar att bygga en världsunik pilotanläggning för fossilfritt stål.

Enzymblock testas i ny studie

Att lansera ett block med designade enzymer som ska bryta ned olika läkemedelsrester när man spolar i toaletten, ut mot konsument är svårt.

Vattenpristagare utsedd

Apoteket plockar bort Pcure

Ska hämma stanken

Brexit ger särläkemedel problem

Ny direktör på Pfizer i Sverige

Mer vetenskap i maten

Novo Nordisk lägger nytt bud

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.14