Liten molekyl mot RNA-sjukdom

| Av Redaktionen Kemivärlden Biotech med Kemisk Tidskrift | Tipsa redaktionen

Forskare vid Scripps Research Institute i Florida, USA, har utvecklat en plattformsteknologi som de tror kan ha effekt för behandling av en rad sällsynta sjukdomar som orsakas av en vanlig defekt i RNA.

I den nya studien har forskargruppen, under ledning av Matthew Disney, för första gången skapat en läkemedelskandidat som attackerar och neutraliserar RNA-strukturer som orsakar en obotlig, progressiv, ärftlig sjukdom.

Studien, som publicerats i Nature Communications den 1 juni visar att substansen signifikant förbättrar flera aspekter hos celler som tagits från patienter med spinocerebellar ataxi typ 10 (SCA10). (SCA10) orsakas av en pentanukleotid upprepning - en gensekvens med fem nukleotider som upprepas många gånger fler än normalt och påverkar mitokondrierna.

"Vi har identifierat små molekyler som går direkt på specifika baspar i RNA. Sedan har vi designat den första läkemedelskandidaten som binder till de defekter i SCA10 som orssakar sjukdom. När vi applicerar läkemedelskandidaten på celler från patienter återgår vissa aspekter av cellerna till normala nivåer. Det är som om defekten inte finns där," säger Matthew Disney i ett pressmeddelande från Scripps Research Institute.

Mer än 30 sjukdomar, alla obotliga, orsakas av RNA-repetitioner (upprepningar av samma sekvens), kommenterar Matthew Disney, t ex Huntingtons sjukdom, Fragilt X-associerat tremor/ataxi-syndrom, FXTAS, Dystrofia myotonika typ 1 och 2.

Forskargruppen har också utvecklat nya verktyg som kan visa hur läkemedelskandidater interagerar med basparen, för att hitta fler potentiella kandidater.

"Den potenta bioaktiviteten hos 2AU-2 tyder på att molekyler som går på basparningen i RNA är en generell mekanism. Mer än 70 procent av RNAs sekundära struktur består av basparning", kommenterar försteförfattaren till studien Wang-Yong Yang.

Artikel: Studying Small Molecule Recognition of RNA Base Pairs Enables Design of a Bioactive Small Molecule that Targets r(AUUCU) Repeats in Spinocerebellar Ataxia 10


Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Positiva resultat för Kancera

Läkemedelsutvecklande bolaget Kancera rapporterar positiva resultat från en Fas I-studie med sin immunreglerande småmolekylära läkemedelskandidat.

Pungdjävlar visar immunitet

Ny forskning tyder på att de tasmanska pungdjuren inte kommer att duka under för den smittsamma cancer som drabbat arten hårt.

Resestipendium till ESOF 2018

Byggstart för ESS Campus

Särlösning för antroposofiska medel bort

Regeringen vill ta bort undantaget som ger möjlighet att ge försäljningstillstånd för antroposofiska medel.

Koffein biomarkör för parkinsons

Nyhetsbrev

Snabb ljusprob identiferar kolhydrater

Svenska forskare har utvecklat en snabb och enkel metod för att kartlägga olika typer av kolhydrater i växtmaterial.

Arkiv

ELISA kan lösa fler narkotikabrott

Ny möjlig princip för cancerterapi

Små molekyler som hämmar ett seleninnehållande enzym visar god effekt mot cancer i musmodeller enligt en studie i Science Translational Medicine.

Biokol kan öka reningsgraden

Kemisten Kristin Blum har i sin avhandling studerat utsläpp av organiska ämnen från små anläggningar och enskilda avlopp och hur reningen kan förbättras.

Metabogen får diabetespatent i USA

Ny nanostruktur i spermiesvansar

Med kryoelektrontomografi har forskare hittat en helt ny nanostruktur inne i spermiernas svansar.

Life assays befarar kapitalbrist

300 miljoner till nya material

Nya upptäckter om gonorre

Strukturstudier av membranproteiner på gonorrebakteriens yta ger förhoppningar om möjliga behandlingar, eventuellt vaccin.

Symcel anställer

Nanofilter fångar blodbakterier

Ett blodfilter i nanoskala som effektivt fångar in bakterier vid dialys har utvecklats av kinesiska forskare.

Tumörvaccin fungerar på möss

Ozonskiktet över oss återhämtar sig inte

Ozonskiktet återhämtar sig vid polerna, men det går sämre vid lägre breddgrader som är bebodda.

Produktkandidat för snabbare sårläkning

Forskare vid Uppsala universitet och SLU har hittat ett nytt sätt att läka sår snabbare med hjälp av mjölksyrabakterier.

Hon ska leda regeringens nya life science-satsning

När Anders Lönnberg ska göra världsutställning så öppnar regeringen ett life science-kontor på regeringskansliet.

Brittiska kemiföretag flyttar ut

Fossilfritt stål möjligt

SSAB, LKAB och Vattenfall planerar att bygga en världsunik pilotanläggning för fossilfritt stål.

Enzymblock testas i ny studie

Att lansera ett block med designade enzymer som ska bryta ned olika läkemedelsrester när man spolar i toaletten, ut mot konsument är svårt.

Vattenpristagare utsedd

Apoteket plockar bort Pcure

Ska hämma stanken

Brexit ger särläkemedel problem

Ny direktör på Pfizer i Sverige

Mer vetenskap i maten

Novo Nordisk lägger nytt bud

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.166