Liten molekyl mot RNA-sjukdom

| Av Redaktionen Kemivärlden Biotech med Kemisk Tidskrift | Tipsa redaktionen

Forskare vid Scripps Research Institute i Florida, USA, har utvecklat en plattformsteknologi som de tror kan ha effekt för behandling av en rad sällsynta sjukdomar som orsakas av en vanlig defekt i RNA.

I den nya studien har forskargruppen, under ledning av Matthew Disney, för första gången skapat en läkemedelskandidat som attackerar och neutraliserar RNA-strukturer som orsakar en obotlig, progressiv, ärftlig sjukdom.

Studien, som publicerats i Nature Communications den 1 juni visar att substansen signifikant förbättrar flera aspekter hos celler som tagits från patienter med spinocerebellar ataxi typ 10 (SCA10). (SCA10) orsakas av en pentanukleotid upprepning - en gensekvens med fem nukleotider som upprepas många gånger fler än normalt och påverkar mitokondrierna.

"Vi har identifierat små molekyler som går direkt på specifika baspar i RNA. Sedan har vi designat den första läkemedelskandidaten som binder till de defekter i SCA10 som orssakar sjukdom. När vi applicerar läkemedelskandidaten på celler från patienter återgår vissa aspekter av cellerna till normala nivåer. Det är som om defekten inte finns där," säger Matthew Disney i ett pressmeddelande från Scripps Research Institute.

Mer än 30 sjukdomar , alla obotliga, orsakas av RNA-repetitioner (upprepningar av samma sekvens), kommenterar Matthew Disney, t ex Huntingtons sjukdom, Fragilt X-associerat tremor/ataxi-syndrom, FXTAS, Dystrofia myotonika typ 1 och 2.

Forskargruppen har också utvecklat nya verktyg som kan visa hur läkemedelskandidater interagerar med basparen, för att hitta fler potentiella kandidater.

"Den potenta bioaktiviteten hos 2AU-2 tyder på att molekyler som går på basparningen i RNA är en generell mekanism. Mer än 70 procent av RNAs sekundära struktur består av basparning", kommenterar försteförfattaren till studien Wang-Yong Yang.

Artikel: Studying Small Molecule Recognition of RNA Base Pairs Enables Design of a Bioactive Small Molecule that Targets r(AUUCU) Repeats in Spinocerebellar Ataxia 10


Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Brunnsviken ska bli renare

Solna stad har antagit ett åtgärdsprogram för att förbättra vattenkvaliteten i Brunnsviken.

Mångmiljonsatsar på bioflygbränsle

EU satsar 13,9 miljoner euro på att ta fram storskalig produktion av bioflygbränsle och biobensin.

Biogaia tappar vd

Han lämnar Arocell

Grönlutslam binder tungmetaller

I Svärtträsk har gruvavfallet täckts med grönlutslam som en viktig komponent i täckkonstruktionen.

Gobigas ger resultat

Chalmersforskare sammanfattar tio års energiforskning och ser stora möjligheter för omställning av befintliga anläggningar till produktion av värme, el och bränsle från biomassa.

Nyhetsbrev

Nya namn i Lifs styrelse

Arkiv

Astrazeneca-läkemedel till USA

Mer bioteknik i framtidens matproduktion

EASAC, de europeiska vetenskapsakademierna, har släppt en rapport om hur vi kan försörja världens ökande befolkning.

Så upprätthålls överproduktionen av kött

Regeringen presenterar ESS-strategi

I en skrivelse till riksdagen presenterar regeringen en ny, nationell strategi för det svenska arbetet med forskningsanläggningen.

Vem släpper ut klorfluorkarboner?

Startar utveckling av cannabinoidplåster

EU-anslag till CombiGenes genterapi

EU finansierar utveckling av CombiGenes spjutspetsteknologi inom genterapi med 3,6 miljoner euro.

Bioarctic vann Swedenbio Award

Bränslecell drivs av ligninmolekyl

Forskare vid Laboratoriet för organisk elektronik vid Linköpings universitet har tagit fram en bränslecell som drivs av lignin.

Dansk-svenskt samarbete om Parkinson

Novo Nordisk startar ett nytt stamcellsprogram för behandling av Parkinsons sjukdom i nära samarbete med forskare vid Lunds universitet.

Ny plan för miljökrav på läkemedel

Stockholms läns landsting listar 25 läkemedel som ska särbehandlas när det gäller miljökrav.

Kvicksilveranläggningen stängd

Den 13 maj stängde Inovyn den gamla kvicksilverbaserade klor-alkalianläggningen i Stenungsund.

Gelbildande molekyl hem för nervceller

I ett mångdisciplinärt samarbete har franska forskare utvecklat en hydrogel där nervstamceller ska kunna växa, utveckla och differentiera.

Sandfilter som surdegsbröd

En ny studie från Lunds universitet visar att gamla sandfilter i vattenreningsverk är effektivare än nya, och varför.

Bidrag för minskning av läkemedelsrester

Regeringen beslutat om en förordning för ett nytt bidrag för att minska mängden läkemedelsrester som hamnar i miljön.

Han är ny vd på Plastkretsen

Rekryterar från Svensk Biogas.

IVL förstärker

Ny vd på Inhalation Sciences

Hon tar över i Stockholm

Ny chef för Bolidens gruvor

Hållbarhetschef för Norden

Biogaia köper majoriteten i Metabogen

TFS rekryterar

Bärpigment påverkar cancerceller

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.164