Liten molekyl mot RNA-sjukdom

| Av Redaktionen Kemivärlden Biotech med Kemisk Tidskrift | Tipsa redaktionen

Forskare vid Scripps Research Institute i Florida, USA, har utvecklat en plattformsteknologi som de tror kan ha effekt för behandling av en rad sällsynta sjukdomar som orsakas av en vanlig defekt i RNA.

I den nya studien har forskargruppen, under ledning av Matthew Disney, för första gången skapat en läkemedelskandidat som attackerar och neutraliserar RNA-strukturer som orsakar en obotlig, progressiv, ärftlig sjukdom.

Studien, som publicerats i Nature Communications den 1 juni visar att substansen signifikant förbättrar flera aspekter hos celler som tagits från patienter med spinocerebellar ataxi typ 10 (SCA10). (SCA10) orsakas av en pentanukleotid upprepning - en gensekvens med fem nukleotider som upprepas många gånger fler än normalt och påverkar mitokondrierna.

"Vi har identifierat små molekyler som går direkt på specifika baspar i RNA. Sedan har vi designat den första läkemedelskandidaten som binder till de defekter i SCA10 som orssakar sjukdom. När vi applicerar läkemedelskandidaten på celler från patienter återgår vissa aspekter av cellerna till normala nivåer. Det är som om defekten inte finns där," säger Matthew Disney i ett pressmeddelande från Scripps Research Institute.

Mer än 30 sjukdomar , alla obotliga, orsakas av RNA-repetitioner (upprepningar av samma sekvens), kommenterar Matthew Disney, t ex Huntingtons sjukdom, Fragilt X-associerat tremor/ataxi-syndrom, FXTAS, Dystrofia myotonika typ 1 och 2.

Forskargruppen har också utvecklat nya verktyg som kan visa hur läkemedelskandidater interagerar med basparen, för att hitta fler potentiella kandidater.

"Den potenta bioaktiviteten hos 2AU-2 tyder på att molekyler som går på basparningen i RNA är en generell mekanism. Mer än 70 procent av RNAs sekundära struktur består av basparning", kommenterar försteförfattaren till studien Wang-Yong Yang.

Artikel: Studying Small Molecule Recognition of RNA Base Pairs Enables Design of a Bioactive Small Molecule that Targets r(AUUCU) Repeats in Spinocerebellar Ataxia 10


Håll dig uppdaterad med Kemivärlden Biotech
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Cellatlasen tar nästa steg

KTH-forskare har kombinerat AI med dataspel och fått fram bättre verktyg för klassificering av proteinmönster.

Jättegenom kartlagt

Efter fjorton års arbete publicerar forskarna i International Wheat Genome Sequencing Consortium ett utkast och säger att de i stort sett är framme.

Analyser kopplar DDT med autism

En finsk studie visar ett samband mellan förhöjd exponering för DDT i livmodern och ökad risk för allvarlig autism med utvecklingsstörning hos barnet.

Swetox infrastruktur till RISE

Algavtal med Sydkorea

Simris Alg har tecknat avtal med Seoul-baserade Infobell om att sälja bolagets omega-3-tillskott på den sydkoreanska marknaden.

Klarar cancer med en zombiegen

Elefanter drabbas sällan av cancer, trots att de har omkring hundra gånger fler potentiella cancerceller än människor.

Nyhetsbrev

Vaccinbolag anställer

Arkiv

Första RNAi-läkemedlet godkänt

Ny nod för life science och livsmedel

Jätteskadestånd för glyfosattillverkare

Fredagen den 10 augusti fann en jury i Californien bioteknikiföretaget Monsanto skyldiga att betala 289 miljoner dollar, drygt 2,6 miljarder kronor i skadestånd.

Globalt avtal om CRISPR

Ett brittiskt bolag, Oxford Genetics, tecknar avtal med en global nätfirma för reagens och verktyg om att leverera CRISPR-redigerade däggdjurscellinjer.

Modifierade myggor lyckat

Antalet fall av denguefeber minskade kraftigt i en australiensisk stad sedan man släppt ut myggor infekterade med en bakterie som hindrar sjukdomsspridning.

Problem med molekylär sax

Genredigering i embryon för att reparera defekta gener kan orsaka mer DNA-skada än nytta, enligt ny forskning från australiensiska forskare.

Grönt ljus för Science village

Stadsdelen som ska binda ihop ESS och MAX IV får klartecken efter att regeringen lagt sista ordet kring den tidigare upphävda detaljplanen.

Plus

Tufft ta vetenskapen till politiken

I år kan bli sista året för regeringens vetenskapliga råd för hållbar utveckling och ordföranden Karin Markides berättar hur det har gått hittills.

Plus

Flyttar kemin till nytt hus

Tre institutioner från naturvetenskaplig fakultet på Göteborgs universitet ska få nya lokaler på Medicinarberget – Naturvetenskap Life.

Varnar för oseriösa konferenser

De som arrangerar oseriösa konferenser för att lura forskare på dyra konferensavgifter, blir allt fler och allt fräckare.

Fältforskningens historia

Klarar brunt vatten bättre

Bärvax förbisedd råvara

Antikropp mot Parkinsons

Genombrott för vätgasbränsle

Australiensiska forskare rapporterar ett genombrott när det gäller omvandling av ammoniak till mycket rent väte för användning bland annat som bilbränsle.

Röda blodkroppar skadar hjärtat

Skadliga effekter av ämnen som insöndras från röda blodkroppar kan förklara den ökade risken för hjärt-kärlsjukdomar hos patienter med typ 2-diabetes.

Köper medicinteknikbolag

Trelleborg köper ett amerikanskt bolag specialiserat på silikonbaserade komponenter till hälsovård och medicinteknik.

Pajalagruvan igång igen

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.182