”Lägg ner ordentligt med tid på ansökan”
Åsa Karlsson, regulatory affairs-konsult på SDS, berättar om arbetet med Sveriges första godkända PRIME-ansökan.
– Det viktigaste är att produkten har potential att möta ett så kallat unmet medical need, säger Åsa Karlsson, regulatory affairs-konsult på Scandinavian Development Services, SDS.
Sedan PRIME instiftades har totalt 64 ansökningar kommit in till EMA. I skrivande stund har 14 av dessa fått godkänt, varav en kommer från Sverige. Den skrevs av Åsa Karlsson på SDS.
– En ansökan om PRIME kan skickas in ungefär en gång per månad, så det brinner inte i knutarna. Det viktiga är att lägga ner ordentligt med tid på den så att den innehåller all information som krävs. När ansökan har skickats in ser EMA över den under 40-50 dagar. Under den tiden har man ingen kontakt med myndigheten. Sedan får man ett beslut i ett så kallat outcome letter, säger Åsa Karlsson.
En ansökan består av cirka 30 sidor och måste innehålla en kort bakgrund om produkten och indikationen, information om hur produkten fyller ett obemött medicinskt behov (unmet medical need) samt preklinisk och klinisk data.
För att få en godkänd PRIME-ansökan krävs det att man har kliniska data för sitt projekt, minst från fas I.
– Bedömningen görs från fall till fall men de flesta får godkänt när man uppnått proof-of-concept. Man kan dock söka så tidigt som vid proof-of-principle, då man har data från djurmodeller samt från kliniska fas I-studier som visar att behandlingen som ska prövas tolereras väl av människor.
Projekt som nått klinisk fas III, där ansökan om marknadsgodkännande håller på att förberedas eller som gäller en ny indikation för en produkt som redan finns på marknaden kan inte godkännas för PRIME.
Syftet med PRIME är att hjälpa bolag som utvecklar läkemedel att nå fram till marknaden snabbare, bland annat genom att få dem att söka vetenskaplig rådgivning i ett tidigare skede och att designa sitt utvecklingsprogram på ett optimalt sätt. Detta görs genom en ökad tillgång till kontakt med EMA samt en nerkortad godkännandeprocess vid en marknadsansökan. Godkända projekt blir bland annat tilldelade en kontaktperson på myndigheten. De blir dessutom erbjudna ett kick-off-möte med ett multidisciplinärt team.
Hela processen är avgiftsfri för små- och medelstora företag, SME-bolag.
När Åsa Karlsson började jobba med sin ansökan slog det henne att en PRIME-ansökan påminner en del om ansökan för att få särläkemedelsstatus, som ges till vissa läkemedel mot sällsynta sjukdomar för att påskynda deras väg till marknaden.
Vad är mest fördelaktigt – en särläkemedelsstatus eller PRIME?
– Båda är fördelaktiga och det ena utesluter inte det andra.. PRIME innebär att du får hjälp från EMA under hela utvecklingen. Man har alltså alltid någon att bolla sina frågor med. En särläkemedelsstatus handlar snarare om faktorer som hur stor en klinisk studie behöver vara.
